奥维昔巴特（Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。鉴于其药理作用，目前已有多项研究在探讨其在治疗胆汁淤积性疾病尤其是PFIC上的效益。进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见、难治性胆汁酸排泄障碍相关遗传性疾病。正常情况下，肝细胞合成胆汁酸，在毛细胆管侧经ATP8B1、ABCB11和ABCB4等转运蛋白主动转运至胆道系统中，如果这些蛋白因药物、自身免疫、感染及遗传基因突变等原因引起功能损害，导致胆汁酸泵入毛细胆管障碍，就可能发生胆汁淤积及相关疾病。

　　Alagille综合征（ALGS）是一种常染色体显性遗传病，也是婴儿期慢性胆汁淤积性肝病的重要原因之一。ALGS主要表临床现为肝内胆管缺乏和胆汁淤积，然而目前尚无获批的ALGS治疗方法。研究发现回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）/顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT）抑制显示出良好的ALGS治疗效果。

　　奥维昔巴特是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），其具有最小的全身暴露，仅在肠道内局部发挥作用。2021年7月，奥维昔巴特获得FDA批准，成为首个用于治疗所有亚型的进行性家族性肝内胆汁瘀积症(PFIC)瘙痒的药物。

　　ASSERT是一项全球、双盲、随机、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估奥维昔巴特在ALGS患者中的安全性和有效性。该试验共招募了经基因诊断确诊的0～17岁的ALGS患者。主要终点为瘙痒水平从基线到第6个月（第21～24周）的变化。关键次要终点是血清胆汁酸水平从基线到第20周和第24周平均值的变化。

　　研究结果表明，ASSERT试验达到了改善瘙痒的主要终点（p=0.002）和减少血清胆汁酸的关键次要终点（p=0.001）。奥维昔巴特耐受性良好，没有患者停药，总体不良事件发生率与安慰剂相似，药物相关腹泻发生率较低为11.4%，安慰剂为5.9%。该研究的完整结果将在近期的科学会议上发表。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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