FLT3突变的AML新型药物治疗进展如何？Midostaurin（RYDAPT，米哚妥林）是一种靶向治疗，属于一组叫做蛋白激酶抑制剂的疗法。蛋白激酶是一种能发出信号帮助细胞生长和分裂的酶。阻断它们可能有助于阻止白血病细胞的生长。RYDAPT被认为能阻断白血病细胞几种激酶的作用，这可能有助于阻止这些细胞分裂和生长。其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗。

　　急性骨髓性白血病靶向疗法！米哚妥林与化疗联用可延长患者生存期；一项代号为RATIFY的随机试验可以证实RYDAPT用于AML的安全性及有效性。这项实验有717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受Rydapt联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月。

　　AML患者在使用Rydapt进行治疗过程，如发生了白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等不良反应，请及时告知医生并采取有效缓解措施。

　　急性骨髓性白血病（AML）是一种主要影响白细胞的血癌，与某些类型的基因突变有关。基因筛选可以识别突变的基因，包括最常见的AML相关突变之一FLT3。大约30%的AML患者存在某种形式的FLT3突变。目前RYDAPT（米哚妥林）已被证实能帮助新诊断的FLT 3+AML患者延长生存期。1.米哚妥林(Rydapt/midostaurin)中的活性物质米哚妥林(midostaurin)是一种激酶抑制剂，可以阻断几种促进细胞生长的酶，以此达到治疗的效果。

　　2.米哚妥林(Rydapt/midostaurin)能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林还能起到诱导细胞凋亡的作用。

　　3.此外，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。Midostaurin（RYDAPT，米哚妥林）是首个能与化疗联用，治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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