米哚妥林用于治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML），是一种多靶蛋白激酶抑制剂。米哚妥林能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖，又叫雷德帕斯。米哚妥林是首个能与化疗联用，治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法。米哚妥林(midostaurin)是多种酪氨酸激酶抑制剂，可作用于FLT3,血小板来源的生长因子受体β,野生型及突变型KIT。多项临床研究表明米哚妥林可用于急性白血病及肥大细胞增多症的治疗。在美国血液学ASH会议上，Strati等报道了米哚妥林联合5-氮杂胞苷治疗老年AML及MDS患者的一项Ⅰ/Ⅱ期试验的早期结果。

　　结果显示,11例患者达CR(25%)，9例达血小板未恢复正常的CR。在中位治疗13周时5例达CR的患者出现疾病复发。3~4级血液学毒性反应表现为中性粒细胞减少,贫血及血小板减少;3~4级非血液学毒性反应表现为感染,低钾血症,低钠血症,恶心,呕吐等。

　　急性髓系白血病(AML)是一组异质性恶性血液病,其主要特点为白血病细胞的生长失控及分化受阻。AML好发于老年人,发病年龄主要为65～70岁。随着年龄的增长,AML的发生可能与不良的细胞遗传学异常,体能状态(PS)下降及伴发其他疾病相关。老年AML患者的预后不佳,可能是由于伴有不良的染色体核型异常,对化疗药物产生抵抗或耐药。虽然40%~60%的老年AML患者在接受强烈化疗的情况下可达完全缓解(CR),但总体生存期仍为4~6月。米哚妥林针对该病的效果十分不错，因此获得了不少患者的关注。

　　国际多中心FLT3+AML 3期临床试验中，研究人员检测了3277例急性髓系白血病AML，招募了其中符合要求的717例FLT3+患者，并将他们随机分为两组，一组接受米哚妥林与化疗的联合疗法，一组只接受化疗。

　　研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受米哚妥林联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，米哚妥林组中位总生存期OS为74.7月，对照组为25.6月。米哚妥林组4年总生存率、完全缓解率等高于对照组。米哚妥林Rydapt组中位无事件生存期EFS为8.2月，对照组仅为3月。由此可知，米哚妥林的治疗效果是十分显著的，该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。米哚妥林的副作用：

　　恶心、呕吐、口腔黏膜炎、瘀斑，头痛、骨骼肌痛、关节痛、痔疮、便秘、腹痛、发热性中性粒细胞降低、鼻衄、设备相关性感染、上呼吸道感染、活化凝血活酶时间延长、多汗、肾功能受损、失眠等是米哚妥林比较常见的副作用，蜂窝织炎、真菌感染、血尿酸升高、震颤眼睑水肿、高血压、心包积液、皮肤干燥、血栓形成等是米哚妥林少见的不良反应。本品比较严重的不良反应是肺毒性。建议患者遵医嘱用药，对症治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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