VONJO帕克替尼适用于治疗血小板计数低于50×10 9/L的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的成人。该适应症是在基于脾体积减少的加速批准下批准的。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。

　　VONJO(pacritinib)帕克替尼是一种口服JAK激酶抑制剂，具有针对野生型Janus相关激酶2(JAK2)、突变型JAK2 V617F形式和FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)的活性，这有助于多种细胞因子的信号传导和生长对造血和免疫功能很重要的因素。骨髓纤维化通常与JAK2信号失调有关。Pacritinib对JAK2的抑制活性高于其他家族成员JAK3和TYK2。在临床相关浓度下，pacritinib不抑制JAK1。Pacritinib对其他细胞激酶（如CSF1R和IRAK1）具有抑制。

　　活性帕克替尼Pacritinib是商业领域中重要的药物和潜在药物。它是唯一的JAK2抑制剂，在许多评估过的药物中，其骨髓抑制作用似乎最少，因为它与血小板减少症特别相关。血小板计数低于50,000(定义为极度血小板减少症)的患者尚未得到满足。

　　Vonjo（pacritinib，帕克替尼胶囊）为抗肿瘤药，是一款新型口服激酶抑制剂，对JAK2和IRAK1具有特异性，有助于多种细胞因子的信号传导和生长，对造血功能有很重要的作用。在正常血细胞生长和发育中，JAK家族蛋白在信号传导通路中有着重要作用。而许多血液癌症的发生，也和其中一些激酶的突变直接相关。因为它不抑制JAK1，因此可以避免抑制JAK1带来的潜在副作用。

　　我们不能有效地和安全地提供当前批准的JAK抑制剂，实际上，这些患者有很多疗法。这些患者的特征是髓细胞贫血表型，因此脾脏并不总是很大，但通常以血液计数低和预后不良为特征。

　　帕克替尼Pacritinib至少在随机的3期PERSIST-2研究中显示，在这些低血小板患者的脾脏和症状改善方面每天两次服用20 mg的疗效。PAC203是一项剂量寻找2期随机研究，研究了3种不同的剂量水平：每天两次200 mg，每天两次100 mg和每天一次100 mg。该研究的重要性在于记录并确认该药物可以安全递送。每天两次200毫克的剂量可有效降低脾脏体积，几乎不会导致明显的血小板减少症，对17%的患者有效。这些是血小板少于50,000的患者。Pacritinib的利基市场是患有骨髓纤维化的患者，他们之前接受JAK2抑制剂治疗的时间少于180天，血小板计数低于50,000。血小板低的患者，至少可以减轻他们的脾脏和症状负担，从而减轻他们的痛苦。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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