在库欣病患者中的疗效及安全性;Isturia(osilodrostat)LCI699是一种皮质醇合成抑制剂,通过抑制11-β羟化酶发挥作用,这种酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最后一步。库欣病是库欣综合征的一种,由垂体瘤引起,导致肾上腺皮质醇过度产生。过量的皮质醇会增加发病率和死亡率的风险。该病的治疗旨在将皮质醇水平降低至正常范围。Isturisa(osilodrostat)是首个用于治疗垂体手术不符合条件或失败的库欣病成年患者的皮质醇合成抑制剂。
osilodrostat可以使大多数患者皮质醇水平正常化,并改善该病的多种临床特征和生活质量,从而在医疗需求未得到满足的领域提供显著的临床效益。特别是,在LINC-3研究中,在8周随机撤药期结束时(第34周),osilodrostat组患者保持正常mUFC的比例显著高于安慰剂组(86.1%vs 29.4%)。
Isturisa(osilodrostat)可能有哪些副作用?
Isturisa(osilodrostat)可能会导致严重的副作用,包括:其他肾上腺激素水平增加。当您服用Isturisa(osilodrostat)时,您的其他肾上腺激素可能会增加。您的医务人员可能会在您服用Isturisa(osilodrostat)期间监测您与这些激素变化相关的症状:
1.低钾(低钾血症)
2.高血压(高血压)
3.肿胀(水肿)在腿部,脚踝或其他液体滞留的迹象
4.面部或身体毛发过度生长(多毛症)
5.痤疮(女性)
治疗库欣病有哪些优势?一、Isturisa有助于使皮质醇水平恢复正常;
Isturisa有助于减少您身体产生的皮质醇量,帮助您达到并保持正常的皮质醇水平。通过快速恢复皮质醇水平并保持在正常水平,Isturisa可以帮助你控制库欣病。
二、Isturisa有助于使皮质醇水平恢复正常;
在2项临床试验中研究了Isturisa的有效性,分别在不同时间点对73名和137名患者进行了研究。与安慰剂相比,Isturisa被证明能快速降低皮质醇水平,并且这种作用是持久的。
三、心血管测量有所改善;
在一项为期48周的临床研究中,心血管测量结果有所改善,包括体重、体重指数(身体质量指数)、血糖、血压和胆固醇。
该研究允许使用血压和糖尿病药物,并增加已经使用这些药物的患者的剂量。也没有对照组。因此,Isturisa或这些其他药物对这些具体益处的贡献有多大还不能明确确定。
四、抑郁症状有所改善;
在一项为期48周的临床研究中,使用Isturisa的患者在Beck抑郁量表上的得分下降了32%。贝克抑郁量表是一份包含21个项目的自我报告问卷,用于评估抑郁的严重程度。
Isturisa为口服片剂,获“孤儿药”资格,被批准用于无法进行垂体手术或手术后仍未治愈的库欣综合征(CS)成年患者的治疗。CS又称皮质醇增多症,是一种罕见的疾病,是由于垂体肿瘤释放过多的促肾上腺皮质激素,导致肾上腺产生过量的皮质醇。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!