针对伴血小板减少症骨髓纤维化的有效性如何？2022年2月28日，CTI BioPharma Corp公司宣布美国食品药品监督管理局FDA已批准Vonjo（pacritinib capsules，帕克替尼胶囊）于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×10 9/L。此前，Vonjo已获得FDA优先审评资格。
帕克替尼是一种口服激酶抑制剂，对JAK2、IRAK1和CSFIR具有特异性。此外，由于该药物抑制c-fms、IRAK1、JAK2和FLT3，可用于治疗急性髓系白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS)、慢性粒单核细胞白血病(CMML)和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。
帕克替尼在骨髓纤维化患者（血小板计数小于或等于100×10 9/L）中的关键3期PERSIST-2研究的疗效结果；患者按1:1:1随机分配接受VONJO帕克替尼 200 mg每日两次(BID)、VONJO 400 mg每日一次(QD)或最佳可用疗法(BAT)。允许先前的JAK2抑制剂治疗。在这项研究中，在基线血小板计数低于50×10 9的患者队列中/L接受pacritinib 200mg BD治疗的患者中，29%的患者脾脏体积减少至少35%，而接受包括芦可替尼（ruxolitinib）在内的最佳可用疗法的患者中有3%的患者脾脏体积减少了至少35%。
作为加速批准的一部分，CTI需要在验证性试验中描述临床益处。为了满足这一批准后的要求，CTI计划完成PACIFICA试验，预计在2025年年中取得结果。
VONJO帕克替尼每天两次后最常见的不良反应（≥20%）是腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿。VONJO每天两次后最常见的严重不良反应（≥3%）是贫血、血小板减少症、肺炎、心力衰竭、疾病进展、发热和皮肤鳞状细胞癌。
帕克替尼药物相互作用；
1.中度和强效CYP3A4抑制剂/诱导剂：本品主要由CYP3A4代谢，因此本品禁止与强效CYP3A4抑制剂/诱导剂的共同给药。避免将本品与中度CYP3A4抑制剂/诱导剂同时使用。
2.CYP1A2或CYP3A4底物：本品在体外是CYP1A2和CYP3A4的抑制剂。与CYP1A2或CYP3A4底物同时使用可能会增加这些底物的血浆浓度。应避免将本品与CYP1A2或CYP3A4敏感底物的药物合用。
3.P-gp,BCRP或OCT1底物：本品在体外是p-糖蛋白(P-gp)、乳腺癌抵抗蛋白(BCRP)和有机阳离子转运蛋白1(OCT1)的抑制剂。与P-gp、BCRP或OCT1底物同时使用可能会增加这些底物的血浆浓度。应避免将本品与P-gp、BCRP或OCT1敏感底物一起使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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