PEDFIC-1是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心3期研究，在62例年龄6个月至15.9岁的PFIC1或PFIC2患者中开展。研究中，患者随机分配，接受2种口服剂量奥维昔巴特的商业化制剂（40μg/kg/天，120μg/kg/天）或安慰剂，每日一次治疗24周。奥维昔巴特治疗组患者接受每日一次口服胶囊或喷剂，这2类制剂不需要冷藏。身高和体重显著改善：接受奥维昔巴特治疗的患者组的平均身高Z评分在治疗48周后从-1.6显著增加到-0.5（P=0.02）；同样地，在初始接受奥维昔巴特治疗的患者中，24周后身高Z评分也增加了。体重变化反映了观察到的身高变化。
总胆红素和血清ALT显著降低：除了先前报道PEDFIC 1和PEDFIC 2中瘙痒和血清胆汁酸降低外，奥维昔巴特还将总胆红素水平降低了20–25μmol/L，进一步证明奥维昔巴特改善胆汁淤积的效果。
需要帮助入睡、需要安慰和与监护人一起睡觉的天数百分比减少：两个队列奥维昔巴特治疗24-48周，需要帮助入睡的天数百分比减少（P<0.0001 vs P=0.005）、需要安慰的天数百分比减少（P<0.0001vs P=0.12），和监护人睡觉（P=0.001 vs P=0.15）。奥维昔巴特有潜力成为首个在美国和欧洲被批准用于治疗PFIC的药物。EMA已授予奥维昔巴特治疗PFIC的孤儿药资格、优先药物资格（PRIME），FDA已授予奥维昔巴特治疗PFIC的快速通道资格（FTC）、罕见儿科疾病资格（RPDD）和孤儿药资格（ODD）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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