马法兰（INN melphalan flufenamide）是同类药物中首创的肽-药物偶联物（PDC），其靶向氨基肽酶并将烷基化剂迅速释放到肿瘤细胞中。由于其较高的亲脂性而能被骨髓瘤细胞迅速吸收，并立即被肽酶水解，释放出被包裹的亲水性烷基化剂负载物。治疗多发性骨髓瘤的效果好吗？

　　ANCHOR是一项1/2期开放标签的多中心研究，评估了马法兰加地塞米松联合达拉妥单抗或硼替佐米在复发难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性，这些患者已经接受过1-4疗程的治疗。患者对免疫调节药物和/或蛋白酶体抑制剂反应不佳，他们尚未接受任何抗CD38单克隆抗体治疗。

　　ANCHORⅡ期研究的主要目标是总体缓解率，次要目标是无进展生存期。马法兰加地塞米松联合达拉妥单抗的总缓解率为73％，联合硼替佐米的总缓解率为62％。与达拉妥单抗联合使用时，无进展生存期的中位数为12.9个月。对于将来与达拉妥单抗一起研究的马法兰的推荐剂量应为30 mg.

　　马法兰适用于哪些肿瘤患者？用法用量是怎样的？

　　（1）多发性骨髓瘤：马法兰与强的松合用，可能比单用马法兰更有效，通常联合用药间歇进行。典型的剂量时每日每公斤体重0.15毫克分次服用共四天，六周后重复疗程。

　　（2）卵巢腺癌：典型的治疗方案是每日每公斤体重0.2毫克共五天，每四至八周或当外周血象恢复时重复疗程；当出现骨髓毒性时应减低剂量。

　　（3）晚期乳腺癌：口服马法兰每日每公斤体重0.15毫克或每平方米体表面积6毫克，共5日，每六周重复疗程，也可使用马法兰静脉注射治疗。

　　（4）真性红血球增多症：诱导缓解期，每日用6-10毫克共5-7天，之后可每日2-4毫克直至能满意地控制症状，维持剂量可每周一次用2-6毫克，期间必须对患者仔细谨慎地进行血液学控制，以血细胞计数结果为依据，适当调整剂量。

　　数据显示，在接受过重度治疗的难治性多发骨髓瘤患者中，与仅使用马法兰加地塞米松的双重治疗方案相比，马法兰加地塞米松联合达拉妥单抗或硼替佐米的三联疗法对复发性难治性多发骨髓瘤患者的治疗表现出令人鼓舞的活性、良好的耐受性以及与使用时相似的安全性。报告的与严重治疗相关的不良事件主要发生在血液学中，并且可以通过降低剂量进行临床管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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