硼替佐米是专门针对骨髓瘤的新型靶向药物，该药物的发现获得医药界广泛关注，其作用机理获得2004年度诺贝尔化学奖，2006年获制药界最高荣誉——国际盖伦奖（Prix Galien），被誉为“肿瘤治疗的革命，多发性骨髓瘤治疗的重大进步”。

　　多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，是继非霍奇金淋巴瘤之后第二多发的血液系统恶性肿瘤，以骨髓中克隆性浆细胞恶性增殖为特征，该病多发于中、老年人，大约80%的患者超过60岁，男性略多于女性。随着中国人口的老龄化，骨髓瘤的发病率呈逐年增加的趋势。

　　两项开放性II期临床试验（SUMMIT和CREST）确定硼替佐米1.3 mg/m2（含或不含地塞米松）在21天周期的第1,4,8和11天给予静脉推注的疗效在重度预治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中最多8个周期。III期APEX试验证明硼替佐米1.3 mg/m2优于高剂量地塞米松方案（例如中位TTP 6.2 vs 3.5个月，1年生存率80％vs 66％）。

　　骨髓瘤起病徐缓，早期无明显症状，容易被误诊。多数患者在初次诊治时，病情已经较重，并累及多个器官。骨髓瘤危害巨大，患者常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害，导致相关器官或组织损伤。骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子而激活破骨细胞，使骨质溶解、破坏，骨骼疼痛是最常见的症状，多为腰骶、胸骨、肋骨疼痛。由于瘤细胞对骨质破坏，引起病理性骨折，可多处骨折同时存在，严重者甚至会截瘫，极大地影响患者生存质量。

　　硼替佐米作为骨髓瘤的突破性药物，其优势主要表现在以下方面：

　　1、起效快，仅需约1个月即可起效；

　　2、疗效显著,联合用药，缓解率可达80%以上，完全缓解率到30-40%。发表在2017年《柳叶刀》的SWO S0777研究显示，硼替佐米联合来那度胺和地塞米松（BRD）方案比来那度胺联合地塞米松（RD）方案，患者中位生存期延长了11个月，BRD方案组患者中位生存期达75个月；

　　3、安全性高，可应用于肾功能不全患甚至肾衰患者，疗效与肾功能正常患者相当，并且能够逆转肾功能；

　　4、以硼替佐米为基础的诱导治疗能够显著增加干细胞采集量，并且显著加快干细胞采集速度。多项国际临床研究证明，含有硼替佐米的方案的疗效明显优于传统化疗方案，能够显著提高患者的完全缓解率、延长患者生存期、改善生存质量。硼替佐米贯穿骨髓瘤的诱导、巩固、维持全程治疗，业也已成为成为治疗骨髓瘤的首选一线治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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