塞利尼索是一款全新作用机制的抗肿瘤药物，在不到2年的时间内获得美国FDA获批的三个适应症，应用在多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤两个瘤种，显示出其极优越的抗肿瘤作用。德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）2021年宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已受理全球首款口服型XPO1抑制剂塞利尼索（selinexor）在中国单药治疗骨髓纤维化（MF）患者的II期临床试验。治疗难治性多发性骨髓瘤的效果好吗？

　　Karyopharm公司的创始人、总裁和首席科学官Dr.Sharon Shacham在一份新闻稿中表示：“Selinexor是目前在欧洲获批上市的头一个也是仅有的一款核输出抑制剂，我们很高兴能将这种新的治疗选择带给既往接受过多线治疗的多发性骨髓瘤成人患者。尽管多发性骨髓瘤治疗取得了不少进展，但大多数成人患者会复发，并对现有的所有疗法耐药，这进一步强调了对诸如塞利尼索这样具有新作用机制的新疗法的迫切需要。”

　　这项2b期、多中心、开放标签临床试验共入组了123名患者，他们全部被纳入了安全性分析。在该试验中，患者接受口服80mg塞利尼索+20mg地塞米松治疗，每周的头一天和第三天用药，四周为一个治疗周期，直到出现疾病进展、死亡或停药。所有患者在头一次使用试验药治疗前需要接受8mg昂丹司琼，并根据需要每天用药2或3次。该试验的主要终点是总缓解率，关键的次要终点包括缓解持续时间、临床获益、无进展生存期和总生存期。研究人员还评估了接受塞利尼索+地塞米松治疗的患者的生活质量和安全性。

　　该试验达到了其主要终点。该试验的更多结果表明，13%的患者达到了最小缓解，39%的患者达到了疾病稳定。21%的患者出现了疾病进展或无法进行缓解评估。39%的患者达到了最小或更大程度缓解。患者达到局部或更大程度缓解的时间中值为4.1周，缓解持续时间中值为4.4个月，无进展生存期中值为3.7个月，总生存期中值为8.6个月。在达到局部或更大程度缓解、最小或更大程度缓解的患者中，总生存期中值为15.6个月。

　　在安全性方面，常见的毒性作用包括血小板减少(73%)、疲劳(73%)、恶心(72%)和贫血(67%)。常见的3级或4级严重副作用是血小板减少(59%)、贫血(44%)、低钠血症(22%)和中性粒细胞减少(21%)。18%的患者因为塞利尼索或地塞米松相关的毒性作用而停止治疗。80%的患者因为不良反应而调整剂量或中断治疗。这些毒性作用大多发生在头两个治疗周期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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