去纤苷钠是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物,用于接受血液或骨髓造血干细胞移植(HSCT)后出现的肝静脉阻塞(VOD)并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者,同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发,于2013年10月在欧盟获批上市。2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市。
去纤苷(也叫去纤维钠)对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决,继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前必须被稀释。
去纤苷钠是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物,近年来,多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后肝静脉闭塞病安全有效的药物。由于去纤苷的作用机制问题,在给予去纤苷之前需要确保患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过种血管加压素血流动力学上稳定,不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。
用去纤苷钠治疗最常见的副作用(发生率≥10%和独立的因果关系)为低血压,腹泻,呕吐,恶心和鼻出血。与去纤苷相关的3-4级反应发生率为7%,主要是低血压、肺及消化道出血、腹部绞痛,因副作用停止治疗的患者仅为4%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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