诺华（Novartis）宣布，美国FDA已批准达拉非尼和曲美替尼组合疗法新适应症上市，用于治疗1岁及以上需要全身治疗的BRAF V600E突变的低级别胶质瘤（LGG）儿童患者。此外，美FDA还批准了达拉非尼和曲美替尼的液体制剂，标志着首次开发出一种BRAF/MEK抑制剂用于小至一岁的患者。值得一提的是，达拉非尼联合曲美替尼是首个获批用于治疗BRAF V600E突变低级别胶质瘤儿童患者的联合靶向疗法。
LGG是最常见的小儿脑癌。BRAF V600突变存在于15-20%的儿童低级别胶质瘤中，并且与不良的生存结局和对化疗反应较差相关。BRAF突变已被确定为多种实体瘤中癌症生长的驱动因素，并且通常治疗选择有限。
此次达拉非尼联合曲美替尼的新适应症的获批是基于CDRB436G2201（G2201）试验的研究结果。该试验主要评估了达拉非尼联合曲美替尼治疗BRAF V600E突变的低级别胶质瘤儿童患者的有效性和安全性。虽然目前黑色素瘤的治疗手段已经有了很大的进步，但对于BRAF基因突变的黑色素瘤患者，诊断、治疗和预后都比野生型要差很多，本项研究是目前针对未经治疗的、BRAF V600突变的、不可切除或转移性黑色素瘤患者应用BRAF抑制剂联合MEK抑制剂治疗的最大样本和最长随访的临床研究。对于BRAF V600突变这种预后极差的黑色素瘤患者意义重大。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 达拉非尼 https://www.kangbixing.com/bxyw/dlfn/
添加康必行顾问，想问就问
