在磷酸盐奥司他丁片批准上市前，库欣综合征治疗的首选方案为经蝶窦手术切除垂体，可选择辅助药物治疗包括：pasireotide(生长抑素类似物),卡麦角林(多巴胺受体激动剂),美替拉酮和酮康唑(肾上腺类固醇生成抑制剂),密妥坦(抗肾上腺素剂)及米非司酮(糖皮质激素受体激动剂)。
临床三期实验，入组137人，均为成年人（约四分之三的女性），平均年龄41岁，评估了该药治疗成人库欣综合征的安全性和有效性。入组患者为未接受过垂体切除手术，或接受过垂体切除手术但未治愈或者。在24周，单臂，开放标签的试验周期内，所有患者初始剂量为每天两次每次2毫克（mg），之后每两周增加一次，最终达到每天两次每次30毫克。在24周结束时，大约一半的病人皮质醇水平在正常范围内。之后，71名患者在持续12周内不需要进一步增加剂量并耐受该药物，这些患者进入一项为期8周的双盲随机停药研究，他们接受后续磷酸盐奥司他丁片治疗，或安慰剂治疗。在停药期结束时，磷酸盐奥司他丁片组患者中86%皮质醇水平保持在正常范围内，而安慰剂组患者的皮质醇水平为30%。
临床试验中最常见的副作用是肾上腺功能不全、头痛、呕吐、恶心、疲劳和水肿（液体潴留引起的肿胀）。低皮质醇（低皮质醇水平）、QTc延长（一种心律状态）和肾上腺激素前体（转化为激素的非活性物质）和雄激素（调节男性特征的激素）升高也可能发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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