艾曲泊帕Eltrombopag是首个特异性治疗血小板减少症的药物，它是由葛兰素史克研制，国内也把它翻译成艾曲波帕或艾曲泊帕。艾曲波帕是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，能发挥与TPO相同的作用，与TPO受体结合刺激骨髓中的巨核细胞发育和成熟，从而增加血小板水平。2008年美国FDA批准艾曲泊帕治疗经过皮质类固醇、免疫球蛋白或脾脏切除等治疗方式效果不佳的免疫性血小板减少症（ITP）的成人患者。之所以要限定患者使用过皮质类固醇或脾脏切除，是因为在艾曲波帕之前没有针对性药物，只能使用这两种方式治疗，但效果都不明显。

　　与一线糖皮质激素治疗以减少血小板清除为主的机制不同，艾曲泊帕与TPO受体的跨膜结构域选择性相互作用，与内源TPO协同作用，创新性地增加血小板的生成，使ITP患者的血小板水平快速、显著升高至安全水平。RAISE研究结果显示，艾曲泊帕组患者接受治疗一周后，中位血小板计数翻倍，即从16×109/L升至36×109/L，起效迅速。

　　此外，艾曲泊帕不与患者体内内源性TPO竞争，与肽类TPO无交叉耐药，不会诱导TPO抗体的产生，可以实现稳定地升高血小板水平。RAISE研究证实艾曲泊帕治疗两周后，中位血小板计数升至50×109/L以上，并维持至4.5年；中位随访时间为2.37年的研究中，71%的患者持续应答超过25周，67%的患者持续应答超过52周。2018 ASH大会更新了艾曲泊帕的多项多项研究结果，其中ESTIT研究证实，经艾曲泊帕治疗后，ITP患者可获得停药后长期缓解；中国多中心Ⅲ期临床研究第2阶段结果也显示艾曲泊帕治疗中国ITP患者具有可持续的长期疗效，且长期应用耐受性良好，为ITP临床诊疗提供新思路。

　　艾曲波帕不仅可用于成人ITP患者，也被批准用于1岁及以上的儿童ITP患者。除了免疫性血小板减少症，艾曲波帕还被批准治疗再生障碍性贫血，艾曲波帕除了能提高血小板含量，还能增加包括红细胞、白细胞等其他血细胞。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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