2018年11月，美国FDA根据该试验应答率的中期结果，批准吉列替尼治疗携带FLT3突变的复发性或难治性AML成年患者。当时，FDA还批准了一种检测FLT3激活突变的伴随诊断测试。该试验的首席研究员、宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心的Alexander Perl博士说：“新的试验结果喜人，证明这将是我们治疗这类AML患者的新选择。”
美国国家心肺血液研究所髓系恶性肿瘤实验室主任Christopher Hourigan评价道：“复发/难治性急性髓细胞白血病是一种非常可怕的疾病，现在我们取得了新突破——与传统化疗相比，靶向治疗可提高生存率。这是一个显著的、里程碑式的进展。”Perl博士解释说，携带某些FLT3突变的患者通常病情侵袭性更强，总体存活率较低。
FLT3基因的这些突变使得FLT3蛋白在白血病细胞中始终处于活性状态，从而推动白血病细胞增殖和存活。因此，研究人员将FLT3视为一个很好的癌症治疗靶点。吉列替尼可通过与突变的FLT3蛋白结合并阻断其活性，来杀死白血病细胞。其他的FLT3抑制剂有些正在临床试验中，有些已被批准用于AML治疗，例如，2017年，FDA批准米哚妥林（Midostaurin，商品名Rydapt）用于正在接受化疗的伴有FLT3突变的新确诊AML患者。吉列替尼单药治疗的应答率、耐受性、应答持续时间以及避免某些常见耐药机制的能力，是临床中最成功的。”Perl博士说，“此外吉列替尼以片剂给药，这比化疗更容易，也更方便。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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