吉列替尼的疗效是根据达到完全缓解(CR)/伴血循环恢复的完全缓解(CRh）的患者比例以及CR/CRh持续时间(DOR)确定的。美国国家心肺血液研究所髓系恶性肿瘤实验室主任Christopher Hourigan评价道：“复发/难治性急性髓细胞白血病是一种非常可怕的疾病，现在我们取得了新突破——与传统化疗相比，靶向治疗可提高生存率。这是一个显著的、里程碑式的进展。”Perl博士解释说，携带某些FLT3突变的患者通常病情侵袭性更强，总体存活率较低。

　　中期分析结果表明，所有患者中，达到CR/CRh的患者比例为为21%，中位DOR为4.6个月；达到CR的患者比例为11.6%，中位DOR为8.6个月；达到CRh的患者比例为9.4%，中位DOR为2.9个月。

　　ADMIRAL试验的最终分析包括371名成年患者，他们随机接受吉列替尼（每次120 mg，每日一次）或预先指定的化疗方案治疗。预先指定的化疗方案包括高强度联合化疗和低强度联合化疗。

　　两组患者（吉列替尼VS化疗）的人群特征为：中位年龄均为62岁，<65岁的患者比例为57%VS 60%，男性占47%VS 44%，白人占59%VS 60%，亚洲人占28%VS 27%，黑人或美籍非裔占6%VS 6%。ECOG评分为0-1的患者比例为83%VS 85%。

　　未经治疗的复发性AML患者占61%VS 60%，难治性AML患者占39%VS 40%。FTL3-ITD突变的患者占87%VS 91%，FLT3-TKD突变的患者占9%VS 8%，两种突变均有的患者占3%VS 0%。之前未接受过FLT3抑制剂治疗的患者占87%VS 89%。

　　最终分析包括对总生存期（OS）的评估，即从随机化到因任何原因死亡的时间。FLT3基因的这些突变使得FLT3蛋白在白血病细胞中始终处于活性状态，从而推动白血病细胞增殖和存活。因此，研究人员将FLT3视为一个很好的癌症治疗靶点。

　　吉列替尼可通过与突变的FLT3蛋白结合并阻断其活性，来杀死白血病细胞。其他的FLT3抑制剂有些正在临床试验中，有些已被批准用于AML治疗，例如，2017年，FDA批准米哚妥林（Midostaurin，商品名Rydapt）用于正在接受化疗的伴有FLT3突变的新确诊AML患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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