乌帕替尼是一款口服选择性、可逆性JAK1抑制剂，由艾伯维发现和开发，用于治疗多种免疫介导的炎症性疾病。JAK1是一种激酶，在一系列炎症性疾病的病理生理过程中发挥了关键作用。美国食品和药物管理局FDA于2019年8月批准了乌帕替尼用于治疗对甲氨蝶呤反应不足或不耐受的中度至重度活动性类风湿性关节炎的成人。

　　这是基于它在包括4000名中重度类风湿关节炎患者的3期临床试验SELECT中的积极表现。除了治疗类风湿关节炎以外，这款在研新药还在多项3期临床试验中用于治疗溃疡性肠炎、银屑病关节炎、克罗恩病，以及特应性皮炎等多种炎症性疾病。因此，它的适应症有望进一步扩展。

　　主要终点数据显示：在治疗第8周，与安慰剂组相比，乌帕替尼组有显著更高比例的患者实现临床缓解（26%vs 5%；p＜0.001）。次要终点数据显示：在治疗第8周，与安慰剂组相比，乌帕替尼组有显著更高比例的患者实现内镜改善（36%vs 7%；p＜0.001）、实现组织学内镜黏膜改善（30%vs 7%；p＜0.001）、实现临床应答（73%vs 27%；p＜0.001）。此外，在治疗第2周，与安慰剂组相比，乌帕替尼组有显著更高比例的患者经历临床应答（60%vs 27%；p＜0.001）。

　　该研究中，乌帕替尼的安全性与先前研究中所有适应症的安全性结果一致，没有观察到新的安全风险。在8周研究期间，乌帕替尼组观察到的最常见的不良事件（AE）是痤疮、血肌酸磷酸激酶升高和鼻咽炎。血肌酸磷酸激酶的升高是不严重的，也没有导致研究停药。发生血肌酸磷酸激酶升高的患者通常无症状，无横纹肌溶解症病例报告。

　　乌帕替尼组有2.5%的患者、安慰剂组有5.8%的患者发生严重不良事件（SAE）。严重感染很少报告（乌帕替尼组为1.6%，安慰剂组为1.3%）。未报告死亡、胃肠道穿孔、恶性肿瘤、重大心血管或血栓栓塞事件。

　　Gastroenterology上发表的一项治疗溃疡性结肠炎的2期临床试验结果，在250名中重度活动性溃疡性结肠炎患者中观察到，相比于安慰剂，8周的乌帕替尼治疗可显著提升患者的临床缓解率及内镜下缓解率，并表现出了较好的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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