本研究评估了依库珠单抗eculizumab（一种靶向终末补体途径的单克隆抗体）在吉西他滨诱导的TMA（G-TMA）患者中的疗效。2011年至2016年期间，在5个法国中心进行了一项观察性、回顾性、多中心研究。依库珠单抗注射溶液只需每隔8周给药一次，一年只用注射六七次，极大地改善了患者的生活。依库珠单抗注射溶液Ultomiris通过Fc段基因工程改造，提高Fc-FcRn在PH 6.0环境下的亲和力，延长了抗体半衰期。依库珠单抗注射溶液Ultomiris减轻了PNH儿科患者及其家属的治疗负担，其疗效和安全性已得到证实。

　　数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，依库珠单抗注射溶液Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。

　　依库珠单抗注射溶液通过静脉输注给药，需根据体重调整用药剂量，治疗期间注意临床试验中患者报告的常见副作用是头痛和上呼吸道感染；对活性物质或列出的任何赋形剂过敏的患者禁用依库珠单抗注射溶液，患有严重过敏反应的患者应永久停用该药品；治疗开始时脑膜炎奈瑟菌感染未解决的患者、目前未接种脑膜炎奈瑟菌疫苗的患者也是禁用依库珠单抗注射溶液的；

　　包括12名接受依库珠单抗Soliris(eculizumab)治疗的G-TMA患者。主要特征是急性肾功能衰竭（100%），包括3期急性肾损伤（AKI,58%）和肾脏替代治疗（17%）、高血压（92%）和弥漫性水肿（83%）。在TMA诊断后中位15天（范围4-44）后开始使用依库珠单抗Soliris(eculizumab)。进行了4次依库珠单抗Soliris(eculizumab)注射的中位数（范围2-22）。

　　10名患者(83%)实现血液学完全缓解，仅注射1次依库珠单抗Soliris(eculizumab)后输血显著减少（治疗前3个浓缩红细胞的中位数（范围0-10）与注射一次后的0（范围0-1）相比），P<0.001)。2名患者肾功能完全恢复（17%），8名患者部分缓解（67%）。与不使用依库珠单抗Soliris(eculizumab)的G-TMA对照组相比，肾脏结果更有利。在随访结束时，依库珠单抗组和对照组的中位eGFR分别为45和33ml/min/1.73m 2。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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