帕纳替尼治疗白血病的疗效以及安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg/d的普纳替尼治疗。根据临床研究结果来看，在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。
鉴于帕纳替尼和贝林妥欧单抗在Ph+ALL患者中的明确疗效，以及许多使用一代或二代BCR–ABL1 TKI治疗的患者复发伴ABL1 944C→T(Thr315Ile)，MD安德森癌症中心Elias Jabbour教授等提出假设，即普纳替尼联合贝林妥欧单抗的无化疗联合治疗将产生深度且持久的缓解，有可能克服患者对异基因HSCT的需求。并在Ph+ALL（包括新诊断和复发/难治）和急变期慢性髓系白血病患者中展了一项2期研究，近日发表于《Lancet Haematology》。
帕纳替尼作为第三代的TKIs抑制剂，目前已经获得了美国食品药品监督管理局批准在美国上市。该药物能治疗ABL T315基因突变的慢性粒细胞白血病以及Ph+的急性淋巴细胞白血病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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