作为首个且唯一获批治疗PN的靶向治疗药物，司美替尼受到众多关注与期待，也极具临床应用前景。据悉，当前司美替尼中国人群研究已经正式启动，并将进一步评估司美替尼在术后残留PN中的疗效，未来将在国内PN患者中积累更多治疗数据，有望使临床应用场景进一步丰富。

　　2020年，美国食品药品监督管理局批准司美替尼用于2岁及以上儿童NF1的治疗，这也是全球首个获批用于治疗NF1的药物，主要适用于不能手术切除的PN。司美替尼是一种丝裂酶原激活蛋白激酶（MEK）抑制剂，通过抑制MEK的活性能够通过抑制RAS调节RAF/MEK/ERK通路活性，抑制肿瘤生长[1]。

　　2020年，《新英格兰医学杂志》上重磅公布了司美替尼II期临床研究SPRINT中Stratum 1人群的研究结果[6]。研究结果显示，经每日两次口服司美替尼治疗后，患儿客观缓解率（ORR）达到68%[注：ORR是指完全缓解（PN消失）或出现部分缓解（瘤体体积缩小至少20%）的患者百分比]。而相较于自然史患者3年仅15%的患者无疾病进展，该项研究中的患者3年无疾病进展率（PFS）高达84%。安全性数据显示，该研究过程中最常见的不良反应是呕吐、血肌酸磷酸激酶升高、腹泻和恶心，多为1-2级，12个治疗周期内患者用药依从性超95%[6]。司美替尼作用机制的研究发现，它可以阻断肿瘤生长途径中的信号传导使其生长停滞，故由司美替尼来抑制肿瘤体积是一种可行之法。在第二阶段试验中有50名2至18岁同时有丛状神经纤维瘤的NF1患者参与，试验最终与2016年第一阶段时就得出的结果不谋而合，即司美替尼可以缩小大肿瘤的体积。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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