阿伐普替尼通过抑制突变而发挥作用。该药物曾获得美国FDA授予治疗PDGFRA D842V突变的不可切除或转移性GIST的孤儿药、快速通道和突破性疗法资格认定。另一适应症—晚期全身性肥大细胞增多症（SM）（包括侵袭性SM的亚型）、伴有相关血液肿瘤的SM和肥大细胞白血病也获得了FDA授予的突破性疗法。

　　2019年2月，该药物在中国开展其作为三线或以上治疗KIT基因突变驱动型胃肠道间质瘤的三期临床试验（进口1类新药）。

　　阿维普替尼的批准基于一个多中心、单臂关键临床研究NAVIGATOR(NCT02508532)。临床试验表明，阿维普替尼的应答率很高，几乎有85％的患者出现肿瘤缩小。GIST是一种起源于胃肠道壁细胞的肿瘤，最常见于胃或小肠。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间。在美国，每年大约有5000名的GIST新发病例。大多数GIST病例是由KIT或PDGFRA突变引起的，约10％涉及PDGFRA突变。基因突变导致蛋白激酶活跃度增加。阿伐普替尼的审批及其在GIST后续治疗中的潜力。该药物对PDGFRA外显子18突变患者显示出骄人的客观缓解率。Heinrich教授表示，患者用药后尽管可能出现记忆力减退和注意力不集中的问题，但是停药情况较少，毒副反应也较轻。对于PDGFRA外显子18突变的人群，缓解率高达85％。我们不知道中位缓解持续时间，因为在2年里，有超过一半的患者从该药物中获益，因此我们必须等待更长的时间以确定无进展生存期。这项结果完全改变了PDGFRA外显子18突变患者的潜在治疗效果，因为以前我们从来没有想过可以得到任何疗效，或者最多只能受益几个月。对于四线治疗人群，我们仍希望该药能获批，即使可能需要花费几个月的时间，我们仍然希望阿伐普替尼在后续治疗中获批。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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