CAR-T细胞疗法是在2017年上市的血液肿瘤的重磅细胞治疗方法,是全球首个获批上市的癌症基因治疗方法。它利用了患者自身的T细胞去对抗癌症,打破了传统药物的局限性,成为了一款具有个体差异的个性化细胞治疗药物。目前只有两款CAR-T细胞治疗药物上市,他们的售价都在几十万美金,但是好消息是目前已经被纳入了美国医保,患者可以减轻一部分负担。靶向药物海外就医是国内知名的海外医疗机构,也是国内最早接触CAR-T细胞治疗的机构,如果有国内的患者想接受CAR-T疗法,请与靶向药物联系。
CAR-T的全称,是chimeric antigen receptor T cell therapy,翻译成中文就是“嵌合抗原受体T细胞疗法“。其本质就是,对提取的T细胞,在体外进行基因改造,通过转基因的方式,给T细胞转入一个人工设计的基因。这个人工设计的基因,就像一个”抗癌导航仪“,可以指引T细胞精准地到达并识别出癌细胞,从而启动T细胞对癌细胞的杀伤程序。目前,美国FDA已经正式批准了两款以CD19为靶点的CAR-T技术,用于急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤的治疗。这两款CAR-T技术,用于治疗血液系统肿瘤,即使是其他治疗失败的复发难治的晚期患者,依然拥有50%-90%的完全缓解率,同时其中部分病友甚至实现了长期生存、临床治愈。
美国白人女孩Emily,作为第一例接受CAR-T治疗儿童急性白血病患者,至今已经无瘤生活了5年多。此外,以BCMA为靶点的CAR-T用于治疗多发性骨髓瘤,有效率甚至逼近100%,业内预计大概率会在近一两年内正式上市。总而言之,CAR-T技术用于治疗淋巴细胞白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液系统肿瘤,目前疗效已经得到了业内的认可。虽然有极少数CAR-T治疗实体瘤的成功案例,但是总体而言,目前CAR-T治疗实体瘤(肺癌、肠癌、胃癌、乳腺癌、胰腺癌、食管癌等)尚处于非常非常早期的探索阶段,面临着重重难关,小蛙不推荐实体瘤病友盲目跟风。CAR-T技术治疗血液系统肿瘤,副作用相对而言是不小的,其中有两大副作用是最主要的棘手问题:一个是所谓的细胞因子风暴,一个是神经毒性。细胞因子风暴,往往表现为高热、低血压、休克等,发生率超过60%-70%,其中较为严重的细胞因子风暴的发生率,大约在20%-30%。一般需要糖皮质激素、IL-6抗体等药物进行控制。神经系统毒性,多表现为脑水肿、颅内压升高、癫痫、意识状态改变等,其发生机制目前尚不清楚,国外时不时出现患者因为CAR-T导致的神经毒性而去世的报道,广大病友要权衡利弊。