雷德帕斯/米哚妥林(Midostaurin/RYDAPT)抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖，并诱导表达ITD和TKD突变的白血病细胞以及过表达野生型FLT3和PDGFR的细胞凋亡。它还可能抑制肥大细胞中的KIT信号传导，细胞增殖和组胺释放（并诱导凋亡）。

　　米哚妥林的作用机制是通过抑制多种激酶活性来发挥作用，包括FLT3、KIT、PDGFR和VEGFR等。这些激酶在细胞生长、增殖和分化等方面发挥着重要作用，因此抑制它们的活性可以有效地阻止肿瘤细胞的生长和扩散。

　　在临床试验中，米哚妥林与化疗药物一起使用，显著提高了患者的生存率和生活质量。对于急性髓系白血病患者，与单纯化疗相比，接受米哚妥林联合化疗的患者中位生存期显著延长。对于费城染色体阴性急性淋巴细胞白血病患者，米哚妥林也显示出较好的疗效。

　　一项临床试验证实了雷德帕斯/米哚妥林(Midostaurin)治疗急性髓性白血病（AML）患者的安全性和有效性，该试验共纳入717位既往未接受过治疗的AML患者。研究发现接受雷德帕斯/米哚妥林(Midostaurin)联合化疗的患者比仅接受化疗的患者生存期更长。另外，接受雷德帕斯/米哚妥林(Midostaurin)联合化疗的患者，其无并发症中位生存期为8.2个月（此处并发症定义为：治疗开始后60天内无法达到完全缓解、疾病进展或患者死亡），相对应的，仅接受化疗的患者的无并发症中位生存期为3个月。

　　Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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