米伐木肽（mifamurtide）是日本武田制药在售的一款用于治疗可手术切除的非转移性骨肉瘤药物（原属IDM Pharma公司，后被武田制药并购）。骨肉瘤是最常见的骨原发性恶性肿瘤，好发于儿童和青少年。目前骨肉瘤的标准治疗在20世纪80年代确立，包括手术与化疗。对于局部位置的骨肉瘤患者，标准治疗能达到超过60%的长期存活率。遗憾的是自这些标准治疗确立以来，骨肉瘤治疗进展很少。米伐木肽的出现将6年总体生存率从70%提高到78%，为患者的治疗提供了更多的选择。
米伐木肽是一种人工合成的胞壁酰二肽（MDP）衍生物，既可通过与细胞外的Toll样受体4（TLR4）结合激活单核细胞和巨噬细胞抗肿瘤免疫活性，也可以通过与巨噬细胞内的NOD2受体结合激活固有免疫系统。
米伐木肽的作用机制是通过刺激巨噬细胞和T淋巴细胞等免疫细胞，使其分泌出细胞因子等活性物质，进一步激活免疫系统，从而达到抗癌和抗炎的目的。与传统的化学药物相比，米伐木肽具有更强的靶向性和特异性，能够更有效地针对特定的疾病细胞或组织，减少对正常细胞的损伤。
米伐木肽获准上市基于Ⅲ期临床研究结果。国立癌症研究所（NCI）建立的协作组，由儿童肿瘤组（COG）进行研究，完成本品治疗骨肉瘤最大研究课题在册的患者约800例。研究评价了米伐木肽与3～4种辅助化疗药（顺铂、多柔比星、甲氨蝶呤、有或无异环磷酰胺）联合用药的结果。研究结果显示，米伐木肽与顺铂等化疗药物联合使用可使骨肉瘤患者死亡率降低30%，78%的患者经治疗后存活6年以上。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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