2017年8月1日，美国食品和药物管理局正式批准恩西地平(enasidenib)用于治疗异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者。这是FDA第一次批准用于治疗IDH2突变的复发或难治性AML的药物。FDA同时批准了一个配套的诊断方法，即实时IDH2检测，用于检测IDH2突变。

　　恩西地平Idhifa(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

　　恩西地平(IDHIFA)是一种针对IDH1和IDH2突变的靶向治疗药物，旨在为患有急性髓系白血病(AML)和需要接受化疗的骨髓增生异常综合征(MDS)的患者提供更有效、更安全的治疗方案。IDH1和IDH2基因突变在许多类型的癌症中都存在，包括AML和MDS。这些突变导致细胞代谢异常，使得肿瘤细胞生长和扩散。恩西地平(IDHIFA)通过抑制IDH1和IDH2酶活性，阻止肿瘤细胞代谢异常，从而减缓肿瘤生长并延长患者生存期。

　　恩西地平（IDHIFA）在临床试验中显示出显著的治疗效果。在一项随机对照试验中，接受恩西地平（IDHIFA）治疗的患者比接受标准化疗的患者具有更高的完全缓解率，并且治疗过程中毒副作用更少。此外，恩西地平（IDHIFA）还表现出对老年患者和身体虚弱患者的良好耐受性。

　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。

　　与传统的化疗药物相比，恩西地平(IDHIFA)具有更低的毒性和更少的副作用，使患者更容易耐受治疗并从中受益。恩西地平(IDHIFA)与其他靶向治疗药物联合使用时，可以增强治疗效果并减少耐药性的发生。

　　尽管恩西地平(IDHIFA)为癌症患者带来了新的治疗选择，但仍需要进行更多的研究以更好地了解其疗效和安全性。然而，恩西地平（IDHIFA）也有一些局限性。首先，该药物的疗效仅适用于具有IDH2突变的患者，因此需要在治疗前进行基因检测以确定患者是否适合接受该药物治疗。其次，恩西地平（IDHIFA）不能治愈急性髓系白血病，患者需要接受长期的靶向治疗。此外，虽然恩西地平（IDHIFA）的毒副作用相对较小，但仍有可能出现肝肾功能异常等不良反应。此外，只有经过医生的专业评估和指导下，患者才能使用恩西地平(IDHIFA)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)的作用功效和使用方法

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