骨髓纤维化是一种影响红细胞生成的骨髓癌，可导致严重的血小板减少症，其特征是血小板水平危险地低。Vonjo是一种JAK抑制剂，专门针对与骨髓纤维化相关的Janus激酶失调。美国FDA去年加速批准了帕克替尼，使其成为首个治疗血小板减少性骨髓纤维化的药物。
原发性骨髓纤维化缺乏明确的病因，而继发性骨髓纤维化可能发生在有真性红细胞增多症或原发性血小板增多症病史的个体中。大约50%的原发性骨髓纤维化患者存在JAK2基因突变，这是各种骨髓纤维化病例的共同因素。
帕克替尼是一种口服JAK激酶抑制剂，具有针对野生型Janus相关激酶2(JAK2)、突变型JAK2 V617F形式和FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)的活性，这有助于多种细胞因子的信号传导和生长对造血和免疫功能很重要的因素。骨髓纤维化通常与JAK2信号失调有关FDA对Vonjo的批准是基于PERSIST-2研究的结果。在接受帕克替尼 200 mg治疗的患者中，29%的患者脾脏体积至少减少35%，而包括Jakafi在内的最佳可用治疗组中只有3%的患者出现脾脏体积减少。
虽然干细胞移植仍然是骨髓纤维化的唯一治疗方法，但它可能并不适合所有患者，例如老年人或疾病风险较低的患者。对于这些人来说，药物在控制症状和提高整体生活质量方面发挥着至关重要的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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