PEComa，或称血管周围上皮样细胞瘤，是一种罕见的软组织肉瘤，“PEC”指的是形成这些肿瘤的细胞。肉瘤是一种罕见的癌症，起源于骨骼和软组织，包括脂肪、血管、肌肉和神经。恶性PEComas代表高度侵袭性的肿瘤，可以转移到全身。在早期发现的情况下，手术切除可能就足够了，无需进一步治疗。然而，当PEComa局部晚期或已转移到远处部位时，手术切除就变得具有挑战性或不可能。

　　FDA批准Fyarro西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒，基于AMPECT注册试验的数据。该试验评估了Fyarro西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒作为单药疗法治疗晚期恶性PEComa患者。

　　结果显示，在这一患者群体中，经独立审查确认，Fyarro西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒单药治疗的总缓解率（ORR）达到了39%（95%CI:22%-58%）。

　　在病情获得缓解的患者中，中位缓解持续时间（DOR）＞25.8个月；有58%的患者缓解持续时间＞2年，有25%的患者缓解持续时间＞3年。

　　中位无进展生存期（PFS）为8.9个月。

　　值得注意的是，近72%的恶性PEComas患者在一年内出现转移。晚期恶性PEComa的预后，无论是转移性的还是不可切除的，通常都很有限，估计中位生存期为16个月。

　　由Aadi Bioscience开发的Fyarro是一项重大进展，于2021年11月获得FDA批准。这一里程碑标志着FDA首次批准治疗成人晚期恶性PEComa的疗法。因此，Fyarro西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒被纳入国家综合癌症网络肿瘤临床实践指南（NCCN指南），作为恶性PEComa的单一首选治疗选择。

　　作用机制：

　　血管周围上皮样细胞肿瘤(Perivascular epithelioid cell tumor，PEComa)是一种由mTOR激活驱动的超罕见软组织肉瘤亚型，PEComas已被证明经常在TSC1和/或TSC2基因中含有突变，导致mTOR通路的激活，它们通常发生在患有结节性硬化症(tuberous sclerosis)的儿童身上，主要形成于胃、肠、肺、女性生殖器官和泌尿生殖器官的软组织上，大多数为良性。目前该病主要依靠手术治疗，常规放化疗无明显疗效，对于无法手术及发生肿瘤转移的患者尚无有效治疗选择，因此存在未满足医疗需求。

　　西罗莫司(sirolimus)又称为雷帕霉素(rapamycin)，是一种常用的特异性mTOR抑制剂，临床上主要用于器官移植(例如肾移植)的患者，用于抑制人体免疫系统功能，避免因器官移植出现排斥反应。Fyarro西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒(研发代码ABI-009)是一款将西罗莫司与白蛋白结合制成的纳米颗粒。与目前的mTOR抑制剂相比，它具有更优越的药代动力学特性、更广的治疗窗口、更高的肿瘤组织药物暴露量、更强的靶细胞抑制作用以及更良好的安全性等多重优点。Fyarro西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒具有抑制mTOR的功能，其独特的剂型，使其比已经上市的多款mTOR抑制剂靶向性更强、安全性更好。

　　除此以外，Fyarro西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒还对各类与mTOR通路相关的突变类型的癌症有治疗潜力，是一款有望成为“广谱抗癌药”的药物，用于治疗各类TSC1/2突变的实体瘤。在PTEN缺失突变的结直肠癌当中，Fyarro也具备不错的治疗潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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