恩西地平（Enasidenib），商业名称Idhifa，是一种用于治疗特定类型急性髓系白血病（AML）的药物。它属于IDH2抑制剂类别，其作用机制涉及抑制异构二羟酸脱氢酶2（IDH2）酶的活性。在深入探讨恩西地平的功效与作用之前，让我们先了解一下AML和IDH2突变。

　　急性髓系白血病（AML）是一种恶性血液疾病，通常起源于骨髓，表现为白血病细胞大量增生，压制正常造血细胞的产生。这会导致患者体内白血病细胞快速增殖，而正常造血功能受到抑制。AML的治疗通常涉及放化疗、造血干细胞移植等方法，但对于某些患者来说，这些治疗方法可能不够有效或不适用。

　　恩西地平的作用机制主要涉及对IDH2酶的抑制。IDH2是一种参与细胞代谢的酶，它在细胞中促使异构二羟酸（α-羟基-α-酮戊二酸，α-KG）的转化。在某些AML患者中，IDH2基因存在突变，导致IDH2酶的功能异常，从而影响了代谢途径的正常运转。这种代谢紊乱可能导致白血病细胞异常增生。

　　恩西地平作为IDH2抑制剂，通过针对异常的IDH2酶活性，干预这种异常代谢通路。这一作用机制有望抑制白血病细胞的生长和增殖，从而减缓AML的进展。

　　恩西地平(IDHIFA)的研发经过了多年的研究，其临床试验结果显示，该药物对于治疗急性髓系白血病具有显著的效果。在临床试验中，恩西地平(IDHIFA)治疗组的患者病情缓解率明显高于对照组，且不良反应较少，患者耐受性好。临床试验数据表明，恩西地平在携带IDH2突变的复发或难治性AML患者中显示出了治疗潜力。患者接受恩西地平治疗后，一些人表现出AML细胞数量的减少，这暗示着药物的治疗效果。此外，观察到了一些患者骨髓中正常造血细胞的增加，这可能表明药物对正常造血过程的恢复起到一定作用。I/II期临床试验（NCT01915498）检查了IDH2抑制剂依那西替尼的剂量范围为每天50至650 mg。根据药代动力学和药效学数据，选择每天一次口服100 mg作为扩张期。在214名接受100 mg剂量治疗的R/R AML患者中，38.8%的患者（CR 19.6%）出现了总体缓解（CR+CR伴不完全计数恢复[CRi]+CR伴血小板不完全恢复[CRp]+部分缓解[PR]+形态无白血病状态[MLFS]），中位缓解时间为5.6个月。

　　首次反应时间约为2个月，CR时间约为4个月。与7等强化治疗方案相比+3，恩西地平未能获得早期反应并不一定意味着治疗失败。首次反应是在开始治疗几个月后报告的，接受治疗的中位周期数为5个。IDH2-R140和IDH2-R172突变患者的反应和存活率相似。2-HG抑制的程度仅与IDH2-R172患者的反应相关，突变IDH2克隆的清除与反应相关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)的作用功效和使用方法　

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