2019年4月12日，美国FDA加速批准了口服小分子泛FGFR抑制剂厄达替尼（商品名Balversa），用于治疗携带FGFR2/3突变，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。这是全球首款获得批准上市的FGFR抑制剂，也是FDA批准的第一个针对转移性膀胱癌的靶向治疗疗法。

　　FGFRs是一类典型的受体酪氨酸激酶（receptor tyrosine kinases，RTKs），其家族包括FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4四种受体。这些受体具有重叠识别的特点，即一个FGFR受体能够以相似的结合亲和力与不同的FGFs结合；同样，每个FGF能够与不同的FGFRs结合。近年来，不少研究表明FGFR的高表达、突变等导致其信号通路异常激活，异常激活使肿瘤细胞以"自给自足"的方式维持生长，促进细胞增殖、上皮间质转化和血管生成以及肿瘤细胞的侵袭、转移和对治疗的耐受，与乳腺癌、肺癌、尿路上皮癌、子宫内膜癌、卵巢癌等多种疾病的发生发展密切相关。

　　厄达替尼主要通过抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的活性发挥作用。FGFR是一种在许多类型的癌症中过度活跃的蛋白质，尤其在膀胱癌、肾癌和一些其他类型的癌症中。当FGFR过度活跃时，它会刺激癌细胞的生长和扩散，从而使病情恶化。通过抑制FGFR的活性，厄达替尼能够阻止癌细胞的生长和扩散，从而控制病情。

　　基于一项名称为BLC2001的多中心、开放标签、单臂的临床试验。该研究纳入受试患者87人，这些患者在至少一次化疗之前或之后发生了进展，并且至少有一个以下的基因改变：在中心实验室进行的CTA检测发现FGFR3基因突变或FGFR基因融合。所有患者接受厄达替尼每天一次8mg，在血清磷酸盐符合水平（约第14-17天时）之后，增加至每天一次9mg，治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。

　　试验结果显示出，在所有患者中，客观缓解率（ORR）为32.2%，其中完全缓解为2.3%，部分缓解为29.9%；中位缓解持续时间为5.4个月。其中，对于FGFR突变的64位患者来说，ORR为40.6%；对于FGFR融合的18位患者来说，ORR为11.1%。

　　2022年6月举办的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了一项关键性II期RAGNAR试验的初步成果，主要评估了厄达替尼在患有FGFR突变的实体瘤患者中的有效性和安全性。该试验不区分其肿瘤位置或组织学形态。中期分析是基于178位带有32种不同组织学形态肿瘤病患的结果。其中受试者中74.7%都曾接受过不少于2次的疗法。中期分析结果显示客观缓解率为29.2%，疾病控制率为72.5%。其在14种不同种类的肿瘤中有效果。在胆管癌（n=31）中的客观缓解率为41.9%，疾病控制率高达90.3%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA)的功效与副作用说明

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