MAVA-LTE研究一项为期5年，旨在探索玛伐凯泰/马瓦卡坦治疗梗阻性肥厚型心肌病长期有效性安全性的临床研究，其中吸纳了曾完成EXPLORER-HCM研究的患者队列，EXPLORER-HCM研究一项为期30周的前瞻性Ⅲ期随机安慰剂对照临床试验，该研究证实了玛伐凯泰/马瓦卡坦治疗HOCM有效且安全。本文将对MAVA-LTE研究中EXPLORER-LTE队列人群中期结果进行解读。

　　EXPLORER-LTE队列共231人，服用玛伐凯泰/马瓦卡坦治疗HOCM 84周后进行中期结果分析，该队列基线特点为：平均年龄60岁，39.4%为女性，其中75.8%服用β受体阻滞剂，该队列基线平均静息LVOT压差、Valsalve LVOT压差分别为48.3 mmHg和69.5 mmHg。该队列静息LVOT压差、Valsalve LVOT压差分别于玛伐凯泰/马瓦卡坦治疗84周后降低了32.8mmHg和46.4mmHg，预期LVEF降低9%，NT-proBNP降低488ng/L，纽约心功能改善至少1级的占67.5%，证实玛伐凯泰/马瓦卡坦治疗HOCM长期仍然有效且有进一步降低LVOT压差趋势，可改善长期结局。

　　安全性方面，最常见药物治疗期间不良反应（TEAE）为疲乏、头晕、高血压、头痛、鼻咽炎、房颤、背痛、呼吸困难、COVID-19感染，注意TEAE未闭是由药物本身所致，仅5人（2.2%）出现药物本身相关的严重不良反应，包括3例心衰和2例严重LVEF降低（＜50%）。26例出现满足标准的临床事件而短暂停药，最终20例继续坚持服药。总体来说玛伐凯泰/马瓦卡坦安全性良好可耐受。

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦治疗梗阻性肥厚型心肌病疗效及安全性，VALOR-HCM是首个RCT研究以观察是否玛伐凯泰/马瓦卡坦能够较安慰剂在标准化治疗的基础上进一步降低室间隔减容术SRT的需求；该研究达到了预设的终点，尽管只有16周时间，但服药组显著降低了LVOT压差，改善了临床症状。但我们对结果的解读也要谨慎，一者随访时间太短，二者不是硬终点的研究，是其硬伤；然而，入选的HCM静息压差要求达到50mmHg，相对入选会慢一些，短期内能募集这些患者也是不容易的。相对罕见的疾病加上本身没有特别特异的治疗药物，这样的研究，已经为临床提供重要的价值。

　　MAVA-LTE研究中EXPLORER-LTE队列分析则观察玛伐凯泰/马瓦卡坦的长期安全性与有效性的一个中期结果；在随访84周患者中，观察到有明显缓解症状，显著降低静息及活动后LVOT压差，明显改善NYHA心功能分级，改善KCCQ症状评分，显著降低NT-ProBNP及TnI水平，安全性良好，无显著不良心血管事件发生。这对该药的长期安全性及是否有长期疗效提供了重要的数据。

　　总之，玛伐凯泰/马瓦卡坦作为首个靶向心肌肌球蛋白治疗HCM的一类新药，随着越来越多临床证据的积累，有望成为治疗梗阻性肥厚型心肌病的第一个特异性药物，为HCM患者人群带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)治疗中国症状性梗阻性肥厚型心肌病的疗效如何？

　　更多药品详情请访问 玛伐凯泰 https://www.kangbixing.com/drug/Camzyos/