库欣病是库欣综合征的一种，由垂体瘤引起，导致肾上腺皮质醇过度产生。过量的皮质醇会增加发病率和死亡率的风险。该病的治疗旨在将皮质醇水平降低至正常范围。Isturisa是FDA批准的第一个通过阻断11β-羟化酶和阻止皮质醇生物合成直接解决皮质醇过量产生的药物。磷酸盐奥司他丁片(osilodrostat)是首个用于治疗垂体手术不符合条件或失败的库欣病成年患者的皮质醇合成抑制剂。近期新公布的研究数据加强了其在库欣病患者中的疗效和安全性。
据Recordati罕见病公司6月15日新闻稿宣布，在佐治亚州亚特兰大举行的ENDO 2022年度会议上展示了Isturisa的多个积极数据集。Ⅲ期LINC 4研究表明，Isturisa在库欣病患者中长期保持正常的平均尿游离皮质醇(mUFC)；Ⅲ期LINC3研究发现，在磷酸盐奥司他丁片早期治疗期间，肾上腺激素水平发生了变化，而在长期治疗期间稳定下来；而IMPLICE研究表明，接受较长滴定间隔治疗的患者倾向于更持久的治疗。
临床试验中最常见的副作用是肾上腺功能不全、头痛、呕吐、恶心、疲劳和水肿（液体潴留引起的肿胀）。低皮质醇（低皮质醇水平）、QTc延长（一种心律状态）和肾上腺激素前体（转化为激素的非活性物质）和雄激素（调节男性特征的激素）升高也可能发生。通过帮助患者达到正常的皮质醇水平，磷酸盐奥司他丁片是成年库欣氏病患者的一个重要治疗选择，如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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