玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）是一种新型药物，旨在治疗心肌疾病。心肌疾病是一种常见的慢性疾病，会导致心脏肌肉的异常，影响心脏的正常功能。玛伐凯泰的作用机制是调节心肌细胞的能量代谢，通过抑制心肌细胞内的一种酶来改善心脏肌肉的功能。Camzyos（mavacamten）是一款“first-in-class”、口服选择性心肌肌球蛋白别构抑制剂，在2022年4月获得美国FDA批准用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。Camzyos是第一个也是唯一一个获批的从源头针对HCM的心肌肌球蛋白抑制剂。

　　肥厚型心肌病是一种心肌异常肥大或增厚为主要指征的疾病，会导致左心室的内腔收缩及心室壁失去弹性，使左心室无法放松并容纳血液。在疾病发展过程中，心脏泵血功能不足反映表现为患者身体机能的虚弱（胸痛、疲劳、呼吸短促、运动时晕厥）和心脏功能障碍(心力衰竭、房颤、中风、猝死)。

　　Mavacamten是一种对心肌肌球蛋白具有选择性的变构和可逆抑制剂。Mavacamten调节可以进入“肌动蛋白开启”（发电）状态的肌球蛋白头的数量，从而降低产生力量（收缩）和残余（舒张）跨桥形成的可能性。过度的肌球蛋白肌动蛋白跨桥形成和超松弛状态的失调是HCM的机制标志。Mavacamten将整个肌球蛋白群转变为能量节约、可招募、超级放松的状态。在HCM患者中，玛伐凯泰抑制肌球蛋白可减少动态LVOT梗阻并改善心脏充盈压。

　　临床试验已经证明了Camzyos的治疗效果，证实了该药物在客观上(pVO2)和主观上(NYHA类)都提高了心脏功能，并且在实际临床实践的患者群体中具有代表性。与安慰剂相比，玛伐凯泰的主要终点左室流出道峰值压差显著改善(最小二乘平均[LSM]差为-70.3 mm Hg;95%CI，−89.6~−50.9 mm Hg;单侧P<.001)。静息LVOT峰梯度(LSM差，−55.0 mm Hg;95%CI，−69.1~−40.9 mm Hg)。在第30周，接受玛伐凯泰治疗组比安慰剂组中有更多的患者达到了瓦式动作时LVOT峰值梯度小于30 mm Hg(48.1%[54例中的26例]vs 3.7%[27例中的1例])，小于50 mm Hg(59.3%[54例中的32例]vs 7.4%[27例中的2例])。

　　玛伐凯泰的临床效果的特点是：起效快、持续时间长，而且也可以通过背景给药给受体阻滞剂或钙通道阻滞剂来达到。同时，患者血清NT-proBNP和hs-cTnI浓度都显著降低，这些反映心壁应激和心肌损伤的生物标志物和长期预后，再次证实了Camzyos对肥厚型心肌病的治疗益处。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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