富马酸吉瑞替尼是一种可口服的吡嗪卡巴酰胺衍生药物，通用名为Gilteritinib,商品名为Xospata，富马酸吉特替尼是日本寿制药株式会社与安斯泰来共同研发的目前唯一用于治疗内部串联复制或激活点突变基因(FLT3)1AXL阳性、复发或难治性AML的新型靶向药物,临床试验发现其还具有抗精神分裂症的作用。

　　富马酸吉瑞替尼属于第二代FLT3/AXL抑制剂，对FLT3跨膜区内部串联重复(ITD)和FLT3酪氨酸激酶结构域(TKD)两种不同的突变均具有抑制作用。体外实验表明,在表达突变型FLT3的MV4-11和MOLM-13、Ba/F3髓系白血病细胞中，富马酸吉瑞替尼均可有效抑制FLT3-ITD和FLT3-D835Y的活性。体内外研究均证实富马酸吉瑞替尼可降低FLT3及其下游靶点的磷酸化水平。该药物于2018年11月28日由FDA批准上市，并被FDA、欧盟委员会(EC)及日本卫生、劳动和福利部(MHLW)授予其孤儿药(用于治疗罕见病的药品)及快速通道地位。MHLW同时还授予其治疗复发/难治性AML的创新新药(SAKIGAKE)资格。

　　吉瑞替尼作为新型I型抑制剂，对具有内部串联重复和酪氨酸激酶结构域突变的FLT3受体显示出高效活性。

　　在一项I/I期临床试验中，对252例复发难治的AML患者采用Gilteritinib单药治疗，在完整分析中，ORR为40%，CR为8%，CRi为22%，部分缓解(PR)为10%。亚组分型中，在伴FLT3突变的191例患者中，ORR为49%，显著高于FLT3野生型的12%，并且伴FLT3突变的患者其OS及FPS也明显持续时间较长，常见的不良反应为骨髓抑制和感染。

　　临床试验中，富马酸吉特替尼常见的副作用为肌肉和关节疼痛(肌痛/关节痛)、疲劳和肝酶(肝转氨酶)升高,并发现了罕见的分化综合征，其症状可能包括发烧、咳嗽、呼吸困难、肺或心脏周围积液、体重迅速增加、肿胀、肝肾功能障碍。此外,与治疗相关的常见不良事件包括腹泻、贫血、疲劳、天冬氨酸转氨酶及丙氨酸转氨酶升高,严重不良事件发生率约5%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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