米托坦（LYSODREN）是一种用于治疗罕见内分泌疾病的药物，它主要用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）和肢端肥大症。肾上腺皮质癌(ACC)是最致命的内分泌恶性肿瘤之一。是一种来源于肾上腺皮质的罕见内分泌肿瘤，临床发病率低（约0.52/100万），恶性程度高、侵袭性强、其年发病率估计为百万分之一。转移性ACC的主要药物治疗是米托坦。
米托坦是肾上腺皮质的抑制剂。它可作为胆固醇侧链裂解酶的抑制剂，程度较轻。此外，米托坦通过未知机制对肾上腺皮质具有直接和选择性的细胞毒性作用，从而导致与DDD类似的永久性肾上腺萎缩。米托坦可呈浓度依赖性抑制人ACC细胞SW13及H295Ｒ增殖，H295R细胞对米托坦较SW13细胞更敏感。米托坦对ACC细胞具有肾上腺素溶解作用，并抑制类固醇激素合成，对库欣综合征患者有益。米托坦通过抑制肾上腺皮质激素的合成和释放来发挥作用，从而抑制肿瘤的生长和扩散。在临床试验中，米托坦被证明可以显著延长患者的生存期，并改善他们的生活质量。
尽管米托坦在治疗某些疾病方面取得了成功，但它也有一些潜在的副作用。一些常见的副作用包括高血压、高血糖、高胆固醇和肌肉疼痛。因此，在使用米托坦之前，医生应该仔细评估患者的风险和获益，并确保他们了解可能的副作用。
总的来说，米托坦是一种重要的治疗药物，可以用于治疗某些罕见的内分泌疾病。尽管存在一些潜在的副作用，但通过适当的监测和管理，这些副作用通常可以被控制。对于符合适应症的患者，米托坦可以显著延长他们的生存期并改善他们的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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