阿可替尼主要针对的疾病是慢性淋巴细胞白血病（CLL），它是一种常见的慢性白血病，其特征是淋巴细胞的异常增长和积累。阿可替尼被设计用来抑制一种名为BTK的蛋白质，BTK在CLL的发展中起着关键作用。通过抑制BTK，阿可替尼能够阻止CLL细胞的生长和繁殖，从而控制病情的发展。

　　阿卡替尼Acalabrutinib又名阿可替尼、阿卡拉布替尼，是BTK的二代选择性抑制剂，相比第１代BTK抑制剂，有更好的特异性，较少脱靶去抑制其他激酶如EGFR、ITK、JAK3、HER2和TEC等。阿可替尼通过阻断异常蛋白质的作用来工作，这种异常蛋白质是癌细胞繁殖的信号，有助于阻止癌细胞的扩散。

　　阿可替尼的疗效已经在多项临床试验中得到了验证。ELEVATE-RR（ACE-CL-006）是阿卡替尼与伊布替尼的一项头对头随机、多中心、开放性III期非劣效性临床试验，用于先前接受过CLL治疗且具有高风险特征（存在17p缺失和/或11q缺失）的患者。中位随访40.9个月，达到非劣效性标准，两组的中位PFS（IRC评估）为38.4个月。两组均未达到中位OS，阿卡替尼组有63（23.5%）例死亡，伊布替尼组有73（27.5%）例死亡。阿卡替尼组IRC评估的总体缓解率（ORR）为81.0%，伊布替尼组为77.0%。

　　这些试验表明，阿可替尼能够显著延长患者的生存期，减少疾病复发的风险，并改善患者的生活质量。此外，阿可替尼的副作用相对较小，大多数患者能够耐受。作为一种选择性更强的BTK抑制剂，阿可替尼在经IRC评估PFS这个主要研究终点方面显示非劣于伊布替尼，并证明阿卡替尼与伊布替尼具有相似的疗效，但耐受性可能更好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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