米托坦是唯一获得FDA和EMA批准的肾上腺皮质癌治疗靶向药物，用于晚期不可切除性、转移性或复发性肾上腺皮质癌患者。米托坦的作用机制是通过抑制胆固醇的合成来破坏癌细胞的生长。在肾上腺皮质癌中，癌细胞需要大量的胆固醇来生长和繁殖。米托坦通过抑制胆固醇合成酶的活性，阻止胆固醇的合成，从而破坏癌细胞的生长。米托坦是目前治疗肾上腺癌的主要药物之一。它可以阻断肾上腺皮质的功能，从而减缓癌细胞的生长，缩小肿瘤的体积。同时，米托坦还可以通过杀灭肾上腺癌细胞来减少癌细胞的扩散和复发的风险。

　　肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）是来源于肾上腺皮质的恶性肿瘤，发病率约0.5-2/100万人，高发于中青年人群，具有恶性程度高、病情进展快、易局部转移等特点。患者术后局部复发率高达70%，预后极差，中位生存时间约为3-4年，5年总生存率仅15%-44%。除此之外，ACC兼具激素分泌功能与肿瘤转移风险双重威胁，肿瘤可分泌皮质醇、醛固酮、性激素导致糖脂紊乱、水盐代谢异常、性发育异常等，这些疾病状态都严重影响生活质量，危及生命。

　　米托坦是一种肾上腺细胞毒性活性物质，可抑制肾上腺皮质产生皮质类固醇激素。对米托坦作用方式的研究发现，该药有两个主要的生物学效应：一是通过线粒体改变和抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，米托坦可对肾上腺皮质细胞产生直接的细胞毒性作用；二是通过改变皮质醇的外周代谢并直接抑制肾上腺皮质分泌皮质类固醇，来抑制皮质类固醇的合成。

　　一项关于米托坦回顾性研究显示，术后辅助米托坦治疗显著延长无复发生存期（中位无复发生存期为42月，而未治疗组10个月）。FIRM-ACT临床研究证实了以米托坦为基础的联合化疗为晚期肾上腺皮质癌一线治疗的地位，米托坦联合EDP化疗组肿瘤应答率高（23.2%vs 9.2%，P＜0.001）；且中位无复发生存期更长（5.0个月vs 2.1个月）。

　　糖皮质激素是一种常用的治疗药物，能够有效地预防或治疗某些疾病，如哮喘、湿疹等。然而糖皮质激素长期使用会产生许多副作用，如易感染、肥胖等。米托坦可以减少糖皮质激素的副作用，从而缓解糖皮质激素的负面影响。

　　研究表明，使用米托坦的患者可能接触到较高的感染风险。这是因为米托坦会抑制患者免疫系统的功能，使得身体对病菌和病毒的防御能力下降。因此，在使用米托坦期间，患者需要注意保持良好的个人卫生习惯，避免接触可能引发感染的环境或人群。

　　米托坦治疗窗较窄，大量循证医学证据显示米托坦血药浓度＞14 mg/L可显著延长患者的生存期，而血药浓度超过20 mg/L与神经肌肉毒性症状有关。因此，所有应用米托坦治疗的患者，均应进行血药浓度监测，并根据检测结果及时调整米托坦用药剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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