普纳替尼(ponatinib)是美国FDA批准的一种新型的多靶蛋白激酶抑制剂，普纳替尼作为一种新型的抗肿瘤药物，已被广泛应用于慢性、加速和突变期以及费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病的治疗，普纳替尼的问世为那些对其它药物不敏感的慢性粒细胞白血病患者带来了希望。急性淋巴白血病（急性淋巴细胞白血病）的患者服用普钠替尼有作用，能够延长患者的生存期，起到较好的治疗作用。

　　白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。

　　Iclusig阻断促进癌细胞发展某些蛋白。药物每天服用1次治疗有CML和Ph+ALL的慢性，加速，和母细胞相患者其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药或不能耐受。Iclusig靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。

　　普纳替尼是一种强效的激酶抑制剂，具有较好的靶向性和选择性。与其他激酶抑制剂相比，普纳替尼对BCR-ABL激酶的选择性更高，对其他激酶的抑制作用较小，因此可以减少副作用的发生。普纳替尼的疗效在临床试验中得到了证实。在针对CML患者的临床试验中，普纳替尼表现出较高的抗肿瘤活性和良好的耐受性。在针对ALL患者的临床试验中，普纳替尼也表现出较好的疗效，并且可以与其他抗癌药物联合使用，提高治疗效果。

　　一项普纳替尼治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病（Ph+ALL）的研究中显示，普纳替尼治疗组在CR时获得更高的CCR率和MCR率，普纳替尼组3年EFS为69%，达沙替尼组3年EFS率为46%，3年OS率分别为83%和56%，研究提示普纳替尼联合化疗治疗Ph+ALL可能获得更好的治疗反应及更远的长期生存。

　　普纳替尼（Ponatinib）属于三代酪氨酸激酶抑制剂，也是首个对T315I突变有效的TKI。在PACE II期临床研究中证实了普纳替尼对于有T315I突变的CML或对达沙替尼/尼罗替尼耐药/不耐受患者有效。该研究发表在《新英格兰医学杂志》。267例接受普纳替尼治疗的慢粒慢性期患者，12个月时MCyR率为56%。64例有T315I的患者中45例（70%）12个月时达到MCyR。平均随访5年，60%的患者达到MCyR，40%的患者达到MMR或更好的缓解。5年整体生存率为73%。

　　总的来说，普纳替尼是一种有效的激酶抑制剂，用于治疗CML和ALL等血液系统肿瘤疾病。它的作用机制明确，具有较好的靶向性和选择性，可以减少副作用的发生。普纳替尼的疗效在临床试验中得到了证实，为患者提供了一种新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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