恩西地平（enasidenib，Idhifa）是一种异柠檬酸脱氢酶2（isocitratedehydrogenase2，IDH2）抑制剂，由Agios和Celgene联合开发，于2017年8月1日由美国食品药品管理局（FDA）批准上市，用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，临床表现多为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等。多数病例病情急重，对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，预后凶险，复发率很高，5年生存率极低，目前尚无有效疗法（仅少数患者适合接受骨髓移植）。

　　恩西地平是异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)的小分子抑制剂。Enasidenib在体外以比野生型酶低约40倍的浓度靶向突变IDH2变体R140Q、R172S和R172K。在IDH2突变AML小鼠异种移植模型中，enasidenib对突变IDH2酶的抑制导致2-羟基戊二酸(2-HG)水平降低，并在体外和体内诱导骨髓分化。在IDH2突变的AML患者的血液样本中，enasidenib降低了2-HG水平，减少了母细胞计数，并增加了成熟骨髓细胞的百分比。

　　恩西地平在临床试验中显示出良好的疗效，其使用可以显著延长患者的生存期并改善其生活质量。在接受恩西地平治疗的患者中，大多数患者的病情得到了缓解，并且一些患者甚至被治愈。

　　然而，恩西地平也有一些副作用。一些常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、头痛等。一些严重的副作用包括肝损伤、肾损伤、骨髓抑制等。因此，在使用恩西地平时需要密切监测患者的肝功能、肾功能和血常规等指标。

　　总的来说，恩西地平是一种有效的治疗急性髓系白血病的药物，其疗效和安全性在临床试验中得到了验证。然而，使用恩西地平时需要密切监测患者的肝功能、肾功能和血常规等指标，以确保安全有效地使用该药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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