培米替尼:在FGFR2融合或重排胆管癌中的突破性疗效,培米替尼是一种针对成纤维细胞生长因子受体(FGFR)亚型1/2/3的强效选择性口服靶向药。它通过抑制FGFR的活性,从而抑制肿瘤的生长和扩散。在临床实践中,培米替尼已获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。
胆管癌是一种常见的恶性肿瘤,其治疗往往面临许多挑战。然而,近年来,随着靶向治疗药物的研发,许多患者迎来了新的治疗希望。其中,培米替尼(Pemigatinib)成为了备受瞩目的焦点。本文将深入探讨培米替尼在FGFR2融合或重排胆管癌中的疗效和作用机制。
培米替尼的作用机制在于其针对FGFR的抑制作用。FGFRs在肿瘤细胞增殖、生存、迁移、新生血管形成中发挥着重要作用。FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。在胆管癌中,FGFR2的融合或重排是一个重要的驱动因素,因此,针对这一靶点进行治疗具有巨大的潜力。
在临床研究中,培米替尼在FGFR2融合或重排的胆管癌患者中表现出了令人瞩目的疗效。一项名为FIGHT202的研究共纳入146例经过≥1线治疗的晚期胆管癌患者,分为3个队列:A是FGFR2融合/重排(n=107),B是其他FGFR突变(n=20),C是非FGFR突变(n=18),1名患者未定。所有患者均接受培米替尼治疗(13.5mg qd用2周歇1周)。研究结果发现,对于存在FGFR2融合或者重排的患者,客观缓解率(ORR)为35.5%,其中疾病控制率(DCR)为82%,中位持续缓解时间(DOR)为7.5个月,2.8%的患者达到了完全缓解(CR)。并且,对于存在FGFR2融合或者重排的患者,培米替尼能显著改善患者的中位生存期(OS为21.1个月)和中位无进展生存期(PFS为6.9个月),且起效迅速,作用持久。对于存在FGFR2融合或重排的不同临床特征亚组的患者,培米替尼也能缩小患者的瘤体,缓解临床症状,特别是在三线治疗及以上应用时,其客观缓解率(ORR)可达30%以上。该研究中,不良事件可控,并与培米替尼的作用机制一致。在接受培米替尼治疗的患者,发生在≥20%患者中的最常见不良反应是高磷血症和低磷血症(电解质紊乱)、脱发(斑秃)、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍、恶心、便秘、口腔炎(口腔内疼痛或炎症)、干眼症、口干、食欲减退、呕吐、关节痛、腹痛、背痛和皮肤干燥。眼毒性也是培米替尼的一个风险。
除了在胆管癌中的研究外,培米替尼在其他类型的癌症中也展现出了治疗潜力。例如,在尿路上皮癌和胃癌患者中,培米替尼对存在FGFR基因变异的患者也有显著的治疗效果。
总之,培米替尼作为针对FGFR亚型的高效选择性抑制剂,为多种癌症提供了新的治疗策略。尤其在胆管癌中,通过抑制FGFR2的活性,显著改善了患者的生存期和生活质量。随着更多临床研究的深入开展,我们期待培米替尼能为更多患者带来福音。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明
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