米托坦（LYSODREN）是一种治疗罕见疾病的药物，它被用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）。米托坦通过抑制胆固醇的合成来发挥作用，从而阻止肿瘤的生长和扩散。有一项回顾性分析，纳入了177名肾上腺皮质癌患者，其中47名患者在根治术后辅助了米托坦治疗，55名意大利患者(对照组1)与75名德国患者(对照组2)未接受辅助治疗，分析结果表明，米托坦组的中位无复发生存期为42个月，显著长于对照组1的10个月，与对照组2的25个月，米托坦治疗在无复发生存率方面具有显着优势，且与米托坦相关的不良事件主要是1级或2级，属于临床可控制范围。

　　米托坦在1976年首次获得批准，并在全球范围内广泛使用。然而，它在2018年被欧洲药品管理局（EMA）撤销，原因是它与严重的副作用和死亡风险有关。尽管如此，许多医生和患者仍认为米托坦是治疗肾上腺皮质癌的有效药物，并继续使用它。

　　肾上腺皮质癌是一种罕见的疾病，每年全球仅有数百名患者被诊断出患有此病。这种癌症通常在晚期被诊断出来，并且预后很差。尽管有几种治疗方法可用，但治疗效果通常不佳，许多患者最终死于这种疾病。

　　米托坦的作用机制是通过抑制胆固醇的合成来阻止肿瘤的生长和扩散。胆固醇是细胞生长和分裂所必需的物质，而肾上腺皮质癌细胞对胆固醇的需求非常高。通过抑制胆固醇的合成，米托坦可以阻止肿瘤细胞的生长和扩散，从而减缓病情的发展。

　　一项名为FIRM-ACT临床试验对比了米托坦联合依托泊苷-顺铂-多柔比星(M-EDP)与米托坦联合链脲佐菌素(M-Sz)作为一线或二线治疗局部晚期和转移性肾上腺皮质癌的效果，该研究纳入了304名转移性肾上腺皮质癌患者，研究结果表明，在一线治疗中，虽然在总生存期上两组未见明显差异，但M-EDP组的缓解率与中位无进展生存期都显著优于M-Sz组，在接受替代方案作为二线治疗的185名患者中，M-EDP组的中位无进展生存期为5.6个月优于M-Sz组的2.2个月。未接受替代二线治疗的患者接受一线M-EDP治疗的总生存期为17.1个月优于M-Sz组的4.7个月。

　　虽然米托坦有一些严重的副作用和风险，但它仍被视为治疗肾上腺皮质癌的有效药物。许多医生和患者认为，对于那些无法通过其他方式治疗的患者来说，使用米托坦可能是一种选择。他们指出，尽管米托坦有风险，但它也带来了希望，可以帮助一些患者延长生命并改善生活质量。

　　肾上腺皮质癌患者可以通过手术完全切除得到根治，但复发率高，可以辅助药物治疗，米托坦、化疗、放疗也已被证实能使肾上腺皮质癌患者生存获益。总的来说，米托坦是一种有争议的药物。虽然它有一些严重的副作用和风险，但它也被认为是一种有效的治疗肾上腺皮质癌的药物。对于那些无法通过其他方式治疗的患者来说，使用米托坦可能是一种选择。未来的研究将继续探索米托坦和其他治疗方法的最佳组合，以最大程度地提高患者的生存率和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效作用与副作用

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