普拉替尼（商品名为普吉华），是一种受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，是中国第一个获批上市的选择性RET抑制剂，可抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂效果相比有显著提高。通过抑制原发和继发变异，普拉替尼有望预防临床耐药的发生。用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者和需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

　　普拉替尼是一种口服、高选择性的RET激酶抑制剂，针对RET基因融合阳性肺癌患者具有显著疗效。RET基因融合是一种常见的肺癌驱动基因突变，可导致肿瘤细胞过度增殖和转移。普拉替尼通过与RET激酶结合，阻止其信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

　　普雷西替尼是野生型RET和致癌RET融合(CCDC6-RET)和突变(RET V804L、RET V804M和RET M918T)的激酶抑制剂，其半数最大抑制浓度(IC50s)小于0.5nm。在纯化酶分析中，普雷西替尼抑制DDR1、TRKC、FLT3、JAK1-2、TRKA、VEGFR2、PDGFRb和FGFR1的浓度较高，但在Cmax下仍能达到临床要求。在细胞检测中，普拉替尼抑制RET的浓度分别比VEGFR2、FGFR2和JAK2低约14倍、40倍和12倍。

　　普拉替尼已在多项临床试验中证实其对RET基因融合阳性肺癌患者的疗效。与传统化疗药物相比，普拉替尼具有更高的靶向性和更低的毒性。在实际应用中，普拉替尼已被用于治疗一线和二线RET基因融合阳性肺癌患者，取得了显著的生存获益和生活质量改善。RROW试验纳入的患者为两类：一类是铂类化疗后进展的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者；另一类是没有接受过治疗（初治）的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者。值得注意的是，有无症状脑转的患者，包括脑转稳定或类固醇用量减少的患者，也可以入组。入组患者每天口服一次400mg普拉替尼，持续治疗直到出现疾病进展或不可接受的副作用。

　　此次更新数据显示：在107例初治的患者中，78%的患者肿瘤大幅度缩小，其中7%的患者肿瘤完全消失，疗效平均持续13.4个月。在130例既往接受过含铂化疗的患者中，63%的患者肿瘤大幅度缩小，其中6%的患者肿瘤完全消失，疗效平均持续38.8个月。试验亚组分析显示，在54例既往接受过PD-1或PD-L1疗法的患者中，59%的患者肿瘤大幅度缩小，疗效平均持续22.3个月。

　　在安全性方面，普拉替尼常见的不良反应为肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲乏、水肿、发热和咳嗽。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

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