罗普司亭（Nplate、Romiplostim)是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，模仿人体的天然TPO，旨在提升免疫性血小板减少症（ITP）患者血小板计数。治疗反应不佳的成人(≥18周岁)慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)患者。

　　罗普司亭是通过DNA重组技术产生的人TPO模拟肽，与产生血小板的巨核细胞表面的TPO受体结合，全面高效地激活下游信号通路，激活刺激巨核细胞生成的细胞内途径，使血小板生成增加。由于罗普司亭不具有内源TPO同源性序列，因此不会产生内源性TPO中和抗体。此外，抗体Fc段可与新生Fc受体（FcRn）结合，通过再循环途径，可延长药物半衰期至120-140小时，从而降低用药频率，达到一周一次，且无饮食禁忌，提高了患者的依从性。

　　ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，国外报道的成人ITP年发病率为（2～10）/10万。成人ITP常呈慢性病程，由于成本低、初始缓解率高和可接受的短期耐受性，糖皮质激素是ITP一线治疗的重要药物。然而，调查研究表明，多数接受糖皮质激素治疗的ITP患者报告了不良反应，其中超过1/3的患者需要减量或停止治疗，临床实践指南建议糖皮质激素起效后应尽快减量，6～8周内停用。此外，约20%的患者对糖皮质激素无应答，减少或停用糖皮质激素后，约70%~90%的患者复发。因此，二线治疗的选择对ITP患者后续管理非常关键，需要疗效好、安全性高的长效治疗药物。

　　长效TPO-RA罗普司亭全面高效地激活下游信号通路，并通过再循环途径，延长半衰期至120-140小时，可一周一次用药。研究证明罗普司亭起效快，首次给药后1周即可出现血小板应答，疗效较好，并且安全性良好，不增加血栓事件的发生率，未发生肝脏相关不良事件。

　　研究纳入了日本11个研究中心的34例ITP患者，旨在评价罗普司亭的疗效和安全性。该研究中，患者随机分配至罗普司亭组（n=22）或安慰剂组（n=12）治疗12周，主要终点为血小板应答（定义为血小板计数≥50×109/L）的周数。研究结果显示，在血小板应答周数方面，罗普司亭组优于安慰剂组，罗普司亭组和安慰剂组的中位血小板应答持续时间分别为11周和0周。罗普司亭组和安慰剂组血小板计数≥50×109/L且较基线增加一倍的患者人数分别为21/22（95.5%）和1/12（8.3%），且首次给药后1周即可在罗普司亭组中观察到血小板应答（血小板计数≥50×109/L），并且应答率在整个治疗期间保持稳定。此外，罗普司亭组发生不良事件的患者比例与安慰剂组相似，且所有治疗相关事件的严重程度均为轻度，无严重治疗相关事件，未发生肝脏相关不良事件。

　　罗普司亭是一种有效、安全、耐受性好的创新型长效TPO-RA，作用机制优势明显，不仅延长了半衰期，降低给药频率，从而提高了患者的依从性，还具有较好的安全性，经研究证明无论是脾切除或非脾切除的ITP患者，罗普司亭均不增加血栓事件发生率，且具有良好的肝脏安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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