随着现代生活方式的改变和环境因素的影响,风湿性疾病和炎症性疾病的发病率逐年上升。类风湿性关节炎、银屑病性关节炎、特应性皮炎和溃疡性结肠炎等疾病不仅给患者带来了巨大的身体痛苦,还严重影响了他们的生活质量。传统的治疗方法虽然在一定程度上能够缓解症状,但对于一些患者来说,效果并不理想,且可能存在副作用大、耐受性差等问题。
在这样的背景下,科学家们经过不懈努力,研发出了乌帕替尼这一新型药物。乌帕替尼是一种选择性JAK1抑制剂,通过精准地抑制特定的信号通路,发挥抗炎和免疫调节作用,为患者提供了一种更加有效的治疗选择。
乌帕替尼(Upadacitinib,UPA)是一种高选择性和可逆性的口服小分子Janus激酶(JAK)抑制剂,主要通过抑制JAK1信号通路,发挥其在炎症性肠病(IBD)治疗中的作用。我国药品监管部门分别于2023年2月和6月批准乌帕替尼用于溃疡性结肠炎(ulcerative colitis,UC)和克罗恩病(Crohn’s disease,CD)的治疗。
乌帕替尼在我国IBD领域获批的适应症为:
1.溃疡性结肠炎(UC):适用于治疗对一种或多种TNF抑制剂应答不佳或不耐受或禁忌的中度至重度活动性UC成人患者。
2.克罗恩病(CD):适用于治疗对一种或多种TNF抑制剂应答不佳或不耐受或禁忌的中度至重度活动性CD成人患者。
溃疡性结肠炎(Ulcerative Colitis,UC)是一种慢性炎症性肠道疾病,主要表现为腹泻、腹痛和便血。UC-TRANSFORM试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究,共纳入了938名中度至重度活动性UC患者。
研究结果显示,接受乌帕替尼治疗的患者在第8周时,临床缓解率(定义为无粪便出血、无内镜下黏膜异常、无腹痛)为18%,而安慰剂组仅为8%。乌帕替尼还显著改善了患者的内镜评分和生活质量评分,显示出其在控制疾病活动性和改善患者生活质量方面的显著优势。
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