2023年9月1日，硫酸氢司美替尼胶囊在中国正式上市。此前，该药物已获得中国国家药品监督管理局的批准，用于治疗3岁及3岁以上的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，特别是那些伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。
司美替尼成为首个且目前唯一获批用于治疗NF1相关PN的药物，为中国的NF1-PN儿童患者带来了新的治疗希望。
大约30%至50%的NF1患者会发展出丛状神经纤维瘤（PN），这些肿瘤通常在儿童早期出现，可能导致预期寿命缩短20年。PN在儿童和青少年时期的年增长率可能超过20%，引发毁容、运动功能障碍、疼痛等多种并发症。在气道或脊髓受到压迫时，PN可能危及生命。此外，PN转化为恶性周围神经鞘肿瘤（MPNST）的风险约为8%至13%，一旦恶变，MPNST对传统治疗的反应较差，致死率较高。
由于以往缺乏针对性药物，手术治疗成为PN治疗的主要方式。然而，由于肿瘤起源于神经且血供丰富，手术治疗增加了术中出血和术后神经功能障碍等并发症的风险。对于位于头颈部等特殊部位的PN，手术难以完全切除，术后复发率较高，可达66%。因此，PN的治疗领域存在显著的未满足临床需求。司美替尼的上市为这些患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的治疗效果和生活质量。
司美替尼作为口服强效选择性MEK1/2抑制剂，通过抑制MEK酶阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号途径，抑制肿瘤生长。
NF1基因编码神经纤维瘤蛋白，对RAS/MAPK通路进行负调控，帮助控制细胞生长、分化和存活。当NF1基因突变时，可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调，使得细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制，进而导致肿瘤生长。司美替尼正是通过精准抑制MEK酶的活性，阻断这一异常活跃的信号通路，实现对肿瘤生长的有力遏制。
临床数据表明，司美替尼在多种癌症治疗中展现出令人鼓舞的疗效，关键就在于其独特的治疗机制。例如，在先天性多发性神经纤维瘤（NF1）患者的治疗中，通过抑制MEK酶，显著减小了肿瘤体积，并改善了患者的生活质量。
司美替尼一般需要长期服用，具体的治疗疗程和停药时间需要根据患者的病情、治疗效果和医生的建议来决定。神经纤维瘤是一种慢性疾病，治疗周期较长，可能需要数年或更长时间。
在治疗期间，患者需要定期接受医生的评估。医生会根据患者的病情变化、症状、肿瘤标志物水平等因素来调整治疗方案。例如，司美替尼的使用周期一般为28天，即每4周为一个治疗周期。在使用司美替尼时，医生会根据患者的具体情况确定每个治疗周期的剂量和用药时间。
用药期间，患者需要注意保持清淡饮食。应以清淡食物为主，避免摄入辣椒、胡椒、大蒜等辛辣刺激性食物。这些食物可能会刺激胃肠道，增加不良反应的风险，同时可能影响药物成分发挥理想的作用。
此外，由于司美替尼可能增加出血或擦伤的风险，因此在服药期间应留意任何异常出血情况，并及时向医生报告。同时，务必告诉医生正在使用的所有其他药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂。药物之间的相互作用可能会影响司美替尼的疗效或增加不良反应的风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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