在肿瘤学领域，针对特定基因变异的治疗策略日益成为研究热点。培米替尼（Pemazyre，通用名Pemigatinib），作为全球首款针对胆管癌的靶向疗法，其在具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排的患者中展现出了显著的疗效与良好的耐受性。

　　培米替尼是一种小分子激酶抑制剂，主要靶向FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4。它通过阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常FGFR蛋白，从而抑制肿瘤的生长和扩散。在胆管癌患者中，FGFR2融合或重排是常见的基因变异，这使得培米替尼成为治疗这类患者的理想选择。

　　临床数据概览

　　多项临床试验数据表明，培米替尼在FGFR2融合或重排的胆管癌患者中具有显著的疗效。其中，FIGHT-202研究是一项关键性的II期临床试验，纳入了107例具有FGFR2融合或重排的胆管癌患者。这些患者先前已接受过至少一次全身性治疗，且疾病出现进展。

　　研究结果显示，培米替尼在这些患者中的客观缓解率（ORR）达到35.5%，其中完全缓解（CR）率为2.8%，部分缓解（PR）率为32.7%。此外，疾病稳定（SD）的患者占46.7%，意味着超过80%的患者在接受培米替尼治疗后，其疾病得到了有效控制。中位反应持续时间（DOR）为7.5个月，中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）更是达到了21.1个月，相较于以往二三线治疗患者的历史平均生存期（6-7个月）有了显著提升。

　　疗效的持久性与稳定性

　　值得注意的是，培米替尼在FGFR2融合或重排患者中的疗效不仅显著，而且持久稳定。在FIGHT-202研究中，有63%的患者在6个月或更长时间内获得缓解，18%的患者甚至在12个月或更长时间内保持缓解。这一数据表明，培米替尼能够为患者提供长期稳定的疾病控制。

　　耐受性与安全性

　　尽管培米替尼在FGFR2融合或重排患者中疗效显著，但其耐受性与安全性同样值得关注。在FIGHT-202研究中，培米替尼的总体耐受性良好，大多数患者能够耐受其治疗。

　　常见不良反应

　　培米替尼治疗过程中常见的不良反应包括高磷酸盐血症、脱发、腹泻、疲劳、消化不良、恶心、便秘、口腔炎等。这些不良反应的严重程度多为1级或2级，即轻微至中度。然而，也有部分患者经历了3级或更高的毒性反应，其中最常见的是高磷酸盐血症。

　　培米替尼在FGFR2融合或重排胆管癌患者中的显著疗效与良好耐受性，为其在临床上的广泛应用奠定了坚实基础。未来，随着更多临床试验数据的积累，培米替尼有望成为这类患者的标准治疗方案之一。同时，研究人员还在探索培米替尼与其他药物的联合治疗方案，以期进一步提高疗效并降低不良反应。此外，针对其他具有FGFR基因变异的肿瘤类型，培米替尼的潜在应用价值也值得进一步研究和探索。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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