阿泊替尼/阿伐普替尼（商品名：泰吉华，Ayvakit；化学名：Avapritinib），是一种小分子、高特异性的KIT和PDGFRA激酶抑制剂，主要用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。作为肿瘤治疗领域的突破性药物，阿伐普替尼在临床应用中展现了显著的疗效，为GIST患者提供了新的治疗选择。

　　胃肠道间质瘤（GIST）是一种起源于胃肠道间质组织的肉瘤，其发生与KIT和PDGFRA基因的突变密切相关。大约5%至6%的原发GIST病例是由PDGFRA D842V突变引起的，该突变是PDGFRA外显子18突变中最常见的一种。传统治疗方法如手术、放疗和化疗对于不可切除或转移性GIST患者的疗效有限，因此，针对KIT和PDGFRA突变的靶向治疗药物应运而生。阿伐普替尼正是这样一款针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。

　　阿伐普替尼的临床试验数据令人瞩目。NAVIGATOR试验是一项多中心、单臂、开放标签的临床研究，旨在评估阿伐普替尼在携带PDGFRA外显子18突变/D842V突变的不可切除或转移性GIST患者中的疗效。该试验招募了43例PDGFRA外显子18突变患者和38例PDGFRA D842V突变患者，所有患者每天口服一次阿伐普替尼300mg，直至疾病进展或不可接受的毒性。

　　试验结果显示，在PDGFRA外显子18突变的43例患者中，客观缓解率为84%，其中完全缓解率为7%，部分缓解率为77%，61%的患者缓解持续时间在6个月以上。在PDGFRA D842V突变的38例患者中，客观缓解率为89%，其中完全缓解率为8%，部分缓解率为82%，59%的患者缓解持续时间在6个月以上。这些数据表明，阿伐普替尼在治疗PDGFRA外显子18突变型GIST方面具有显著的疗效。

　　尽管阿伐普替尼在治疗GIST方面表现出良好的疗效，但患者在使用过程中也可能出现一些不良反应。常见的不良反应包括恶心、疲乏、贫血、眶周水肿、面部水肿、高胆红素血症、腹泻、呕吐、外周水肿、流泪增加、食欲下降和记忆受损等。其中，恶心、疲乏和贫血的发生率较高，分别为45%、40%和39%。

　　此外，阿伐普替尼还可能引起一些严重的不良反应，如贫血、胸腔积液等。在临床试验中，23%的患者发生了严重不良反应，但大多数患者能够耐受并继续治疗。对于出现不良反应的患者，应根据具体情况调整剂量或停药，并及时就医。

　　阿伐普替尼在治疗PDGFRA外显子18突变型GIST方面具有显著的优势。首先，它是一种高特异性的KIT和PDGFRA激酶抑制剂，能够精准地作用于靶点，减少对正常组织的损伤。其次，阿伐普替尼的疗效显著，客观缓解率高，且缓解持续时间较长，为患者提供了更好的治疗效果。此外，阿伐普替尼的口服给药方式方便患者使用，提高了治疗的依从性和便利性。

　　值得注意的是，阿伐普替尼是中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物，填补了国内在该领域的治疗空白。同时，阿伐普替尼也获得了美国FDA和欧盟委员会的批准，成为全球范围内治疗PDGFRA外显子18突变型GIST的重要药物之一。

　　阿泊替尼/阿伐普替尼作为一种创新的靶向治疗药物，在治疗PDGFRA外显子18突变型GIST方面具有显著的疗效和优势。随着临床应用的不断推广和研究的深入，相信阿伐普替尼将为更多GIST患者带来新的希望和福音。同时，我们也期待未来能够有更多创新药物和治疗方案的出现，共同推动肿瘤治疗领域的发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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