上皮样肉瘤（Epithelioid Sarcoma,ES）是一种罕见且具有高度侵袭性的恶性肿瘤，常见于头颈部、躯干和四肢等部位。由于其发病率低、进展迅速且对传统治疗手段反应不佳，上皮样肉瘤患者的预后往往较差。一种名为他泽司他（Tazverik/tazemetostat）的药物为上皮样肉瘤的治疗带来了新的希望。

　　他泽司他是一种口服的选择性EZH2（Enhancer of Zeste Homolog 2）抑制剂，由Epizyme公司研发。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶，在多种恶性肿瘤中均发现其存在突变或过表达，这些变化会抑制抑癌基因的转录活性，从而促进肿瘤细胞的增殖和侵袭。他泽司他通过抑制EZH2的活性，能够恢复抑癌基因的表达，进而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

　　他泽司他在上皮样肉瘤中的疗效评估主要基于一项关键性的II期临床试验。该试验纳入了62名手术无法完全切除的转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者，这些患者均存在INI1蛋白表达缺失，这是EZH2抑制剂治疗的一个关键生物标志物。

　　研究结果显示，在接受他泽司他800mg每日两次口服治疗的患者中，总缓解率（ORR）达到了15%。其中，1.6%的患者实现了完全缓解（CR），即肿瘤完全消失；13%的患者实现了部分缓解（PR），即肿瘤体积显著缩小。值得注意的是，在9个有反应的患者中，有6个（67%）患者的持续缓解时间达到了6个月或更长时间。这些数据表明，他泽司他在上皮样肉瘤患者中具有显著的抗肿瘤活性。

　　在临床试验中，他泽司他的安全性与耐受性也得到了全面评估。上皮样肉瘤患者最常见的不良反应（≥20%）包括疼痛、疲劳、恶心、食欲下降、呕吐和便秘。这些不良反应多为轻度至中度，且通常可通过剂量调整或支持性治疗得到有效管理。此外，他泽司他未导致任何严重的心脏毒性或血液学毒性事件，这为其在长期治疗中的应用提供了安全保障。

　　尽管他泽司他在临床试验中表现出了显著的疗效和安全性，但真实世界中的数据对于评估其长期疗效和安全性同样重要。在真实世界环境中，他泽司他的疗效和安全性数据与临床试验结果保持一致。一些患者在使用他泽司他后实现了长期的疾病稳定，甚至有个别患者实现了肿瘤的持续缩小。这些数据进一步证实了他泽司他在上皮样肉瘤治疗中的有效性和安全性。

　　基于其显著的临床疗效和可控的安全性特征，他泽司他于2020年获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗不适合完全切除的转移性/局部晚期上皮样肉瘤成人和16岁及以上儿科患者。这是全球首个获批的EZH2抑制剂，也是上皮样肉瘤患者的重要治疗选择。

　　他泽司他在上皮样肉瘤治疗中的成功应用为其他恶性肿瘤的治疗提供了新的思路。随着对EZH2在肿瘤发生和发展中作用机制的深入研究，以及他泽司他与其他治疗药物的联合应用研究的不断推进，未来有望为更多恶性肿瘤患者提供更有效、更安全的治疗选择。同时，他泽司他的长期疗效和安全性也将得到进一步验证和优化，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。

　　综上所述，他泽司他作为一种新型的选择性EZH2抑制剂，在上皮样肉瘤治疗中展现出了显著的疗效和安全性。其获批上市为上皮样肉瘤患者提供了新的治疗希望，也为精准医疗在肿瘤治疗领域的应用树立了典范。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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