释倍灵(Mozobil)在国内的商品名,其通用名为普乐沙福(Plerixafor),是一款造血干细胞激活剂,同时也是趋化因子受体CXCR4的拮抗剂。自2008年12月15日获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市后,普乐沙福迅速成为干细胞移植领域的重要药物,为多发性骨髓瘤(MM)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者的治疗带来了新的希望。
一、药物基本信息
普乐沙福的化学名称为1,1'-[1,4-亚苯基(亚甲基)]-二-1,4,8,11-四氮杂环十四烷,分子式为C28H54N8,相对分子质量为502.78。其商品名Mozobil规格为1.2ml:24mg,主要用于皮下注射。在国内,普乐沙福于2010年7月通过国家食品药品监督管理局批准上市,为患者提供了更多的治疗选择。
二、适应症与作用机制
普乐沙福与粒细胞集落刺激因子(G-CSF)联合应用,适用于非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者动员造血干细胞(HSC)进入外周血,以便于完成HSC采集与自体移植。其作用机制在于普乐沙福作为CXCR4受体的拮抗剂,能够阻断CXCR4与同源配体基质细胞衍生因子-1α(SDF-1α)的结合。这一作用能够打破造血干细胞在骨髓中的滞留状态,促使其进入外周血,从而增加干细胞采集的效率。
三、临床试验与疗效
普乐沙福在临床试验中表现出色,其疗效显著且安全性高。在一项关键的临床研究中,59%的NHL患者在接受Mozobil和G-CSF联合用药后,能够在4个或更少的单采血液成分术期间内按体重至少收集到500万个干细胞/Kg的目标数,与仅接受安慰剂的患者相比,这一比例显著提高。同时,72%的MM患者在接受Mozobil与G-CSF联合用药后,能够在2个或更少的单采血液成分术期间内按体重至少收集到600万个干细胞/Kg的目标数,同样显著优于安慰剂组。
此外,普乐沙福还能够减少单采血液成分术的天数,提高移植中心的工作效率,并减少因单一采用G-CSF治疗不能调动足够细胞数而需进行第二次治疗的患者人数。
四、真实世界应用与安全性
在真实世界应用中,普乐沙福同样展现出了良好的疗效和安全性。对于动员不佳的淋巴瘤患者,普乐沙福的应用能够显著提高干细胞采集的成功率。一项多中心、前瞻性、开放性、单臂临床研究纳入140例动员不佳淋巴瘤患者,结果显示,80%的患者在接受G-CSF+普乐沙福注射液动员4天内,单采CD34+细胞达到了≥2×106/kg的目标值。同时,该药物的不良反应发生率相对较低,且大多为轻微程度。
五、经济效益与社会价值
普乐沙福的应用不仅为患者带来了治疗上的希望,还为医疗机构带来了经济效益。通过提高干细胞采集的效率,减少单采血液成分术的天数,普乐沙福有助于降低医疗成本,提高医疗资源的利用效率。同时,该药物的成功研发和应用也推动了干细胞移植领域的发展,为更多患者提供了有效的治疗手段。
六、结论与展望
综上所述,释倍灵/普乐沙福(Mozobil/Plerixafor)作为一款创新的造血干细胞激活剂,在干细胞移植领域展现出了显著的疗效和安全性。其通过阻断CXCR4受体的作用机制,成功打破了造血干细胞在骨髓中的滞留状态,促使其进入外周血,从而提高了干细胞采集的效率。在未来,随着对该药物研究的不断深入和临床应用的不断推广,相信其将为更多患者带来生命的曙光和希望。同时,我们也期待更多创新药物的出现,共同推动医疗领域的进步和发展。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:释贝灵/普乐沙福(MOZOBIL)在多发性骨髓瘤的治疗中展现出了卓越效果和独特优势
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