2017年,人类历史上首款CAR-T疗法获得批准上市,用于血液肿瘤的治疗。CAR-T疗法的上市为全球的血液肿瘤患者带来了希望的曙光,在临床试验中已经出现了大量接受CAR-T疗法治疗后癌细胞消失的案例。这种新型的癌症治疗方法可能将创造奇迹。
多年之后,以CAR-T细胞疗法为代表的基因治疗终于成为临床上的现实,并可能将改变千万肿瘤患者的命运。2017年成为了当之无愧的“CAR-T元年”。在这一年,美国食品药品管理局(FDA)批准上市两款针对血液肿瘤的CAR-T治疗药物。最新消息是,12月19日,《自然》杂志发布2017年十大人物,全球首位接受CAR-T疗法并已痊愈的儿童艾米丽·怀特海德入选,她的颁奖词是“生命的嘉奖”。
形象的说,血液里的免疫T细胞扮演着健康战士的角色,1茶匙血液中含有约五百万个T细胞,它们构成了人体强大的防御系统。但有时T细胞会被狡猾的癌细胞迷惑,识别不了“敌人”。而改造后的T细胞,能识别特异性肿瘤抗原的受体表达,就像是带着GPS的“定向巡航生物导弹”,精准打击癌细胞,又不伤害正常细胞。CAR-T首先在血液肿瘤上得到成功,正因为这类肿瘤都拥有一个非常突出的抗原CD19,目前大部分CAR-T疗法都是以此为靶标的。不过,CAR-T不是万能神药,目前这一疗法只限于血液癌症,如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤,而不是更广泛的实体瘤(乳腺、肺等器官的癌症)。一部分原因在于,癌症特异性的T细胞难以运送到肿瘤组织中。