CART 疗法主要是通过基因工程获得携带识别肿瘤抗原特异性受体的T细胞,能够以非MHC限制性的方式识别和杀伤肿瘤细胞。特点是不需要抗原递呈,靶向性克服免疫逃逸,存活时间较长。CART细胞疗法治疗效果明显,正逐渐成为未来肿瘤治疗的发展方向,被称为继手术、放疗和化疗之后的第四大肿瘤治疗技术。在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗中展现出惊艳的治疗效果。
根据已有临床数据,针对复发难治性的B细胞系淋巴瘤,CAR-T 治疗6-12个月的完全缓解率能达到60%左右,受到广泛的关注和研究。两款CAR-T 疗法Kymriah、Yescarta 的相继上市,使得2017 年成为CAR-T 疗法里程碑的一年,标志着肿瘤治疗进入一个新时代。
国内CAR-T治疗发展紧随美国,百花齐放。银河生物、科济生物和恒润达生等3家企业已完成药理、毒理、药学等3方面的技术审评。复星凯特通过引进国外已上市的Yescarta技术,实现技术和生产落地,有望成为国内第一家上市CAR-T疗法的企业。南京传奇已获临床批件。这5家企业组成了国内CAR-T领域的第一梯队。
尽管CART具有特异性高、疗效显著、副作用低等优点,但常见的副作用包括细胞因子释放综合征、脱靶毒性等也无法避免。目前,借助CRISPR基因编辑技术,CAR-T技术已经成功升级:CRISPR 技术可高效多点地定向编辑T 细胞,有效解决副作用强烈、实体瘤效果较差、个体疗效差异大以及难商业化等问题,因此,CRISPR 和CAR-T 的联合有望迅速推进临床试验并实现工业化生产。